• Lunes, 17 de junio de 2019
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Crean un aerosol con moléculas de ARN mensajero que para tratar la fibrosis quística

El ARN mensajero codifica instrucciones genéticas que estimulan a las células a producir proteínas específicas

Investigadores del Instituto de Tecnología de Massachusetts (EEUU) han creado un aerosol con moléculas de ARN mensajero (ARNm) que podría ayudar a tratar enfermedades pulmonares como, por ejemplo, la fibrosis quística, tal y como han publicado en la revista ‘Advanced Materials’.

Muchos investigadores han estado trabajando en el desarrollo de ARNm para tratar trastornos genéticos o el cáncer, esencialmente al convertir las células de los pacientes en fábricas de medicamentos.

Debido a que el ARNm se puede descomponer fácilmente en el cuerpo, este debe transportarse dentro de algún tipo de portador protector. En este sentido, el laboratorio de Anderson ha diseñado previamente materiales que pueden administrar ARNm y otro tipo de terapia de ARN llamada ARN de interferencia (ARNi) en el hígado y otros órganos.

En este estudio, los investigadores querían crear una forma inhalable de ARNm que permitiera que las moléculas se administraran directamente a los pulmones. Muchos medicamentos existentes para el asma y otras enfermedades pulmonares están especialmente formulados para que puedan utilizarse con un inhalador, que pulveriza partículas de medicamento en polvo, o un nebulizador.

El equipo del MIT se propuso desarrollar un material que pudiera estabilizar el ARN durante el proceso de suministro de aerosol. Para ello, recurrieron a un tipo de polímeros cargados positivamente y que son biodegradables. Las partículas que el equipo creó consisten en esferas, de aproximadamente 150 nanómetros de diámetro, con una mezcla enmarañada de las moléculas de polímero y ARNm que codifican la luciferasa, una proteína bioluminiscente.

Los investigadores suspendieron estas partículas en gotitas y las entregaron a los ratones como una niebla inhalable, utilizando un nebulizador. “La respiración se usa como una vía de administración simple pero efectiva hacia los pulmones. Una vez que se inhalan las gotitas de aerosol, las nanopartículas contenidas dentro de cada gotita ingresan a las células y le indican que produzca una proteína particular a partir del ARNm”, han explicado.

A las 24 horas de que los ratones inhalaran el ARNm, las células pulmonares producieron la proteína bioluminiscente. Además, la cantidad de proteína disminuyó gradualmente con el tiempo a medida que se eliminaba el ARNm.

Finalmente, un análisis adicional de los pulmones reveló que el ARNm estaba distribuido uniformemente a lo largo de los cinco lóbulos de los pulmones y era captado principalmente por las células epiteliales de los pulmones, que recubren las superficies de los pulmones.

Estas células están implicadas en la fibrosis quística, así como en otras enfermedades pulmonares como el síndrome de dificultad respiratoria, que es causada por una deficiencia en la proteína surfactante. En este estudio, los investigadores también demostraron que las nanopartículas podrían liofilizarse hasta convertirse en polvo, lo que sugiere que podría ser posible administrarlas a través de un inhalador en lugar de un nebulizador, lo que podría hacer que el medicamento sea más conveniente para los pacientes.