• Miércoles, 12 de diciembre de 2018
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Desarrollan una terapia génica para trastornos de la sangre

La nueva tecnología podría ser útil en el tratamiento de trastornos hereditarios como la anemia de células falciformes

Investigadores de la Universidad de Delaware (Estados Unidos) han diseñado una nueva terapia génica para trastornos de la sangre que consiste en micropartículas que entregan material regulador del gen para entregar ADN plasmídicos y pequeños ARN a células madre hematopoyéticas.

Publicado en la revista ‘Science Advances’, la nueva tecnología podría ser útil en el tratamiento de trastornos hereditarios de la sangre como, por ejemplo, la anemia de células falciformes, una enfermedad que causa glóbulos rojos de forma anormal, y talasemia, que interrumpe la producción de hemoglobina, la proteína de la sangre.

Además, según han manifestado los científicos, su técnica también podría usarse para administrar medicamentos personalizados, ya que estas micropartículas pueden generarse y almacenarse congeladas individualmente para cada paciente.

Muchos investigadores están tratando de administrar ADN, ácidos nucleicos o medicamentos para atacar a las células madre hematopoyéticas, si bien, algunos métodos desarrollados previamente para atacar a estas células madre entregan material genético con la ayuda de un virus, lo que pone en riesgo los efectos secundarios para el paciente.

Ante este escenario, el equipo de la Universidad de Delaware ha creado este un método que aprovecha las pequeñas partículas que ya flotan en el torrente sanguíneo: las micropartículas megacariocíticas. De hecho, los investigadores han descubierto que podían cargar estas micropartículas con material regulador del gen y que se infiltrarían solo en las células madre deseadas gracias a las propiedades especiales en la superficie de las micropartículas.

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