• Martes, 25 de septiembre de 2018
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España a la cola de la UE en avances de la distrofia muscular de Duchenne en niños

Países como Portugal, Reino Unido e Italia ya cuentan con la fijación de precio reembolso de atalureno, el único tratamiento huérfano aprobado por la EMA para tratar esta patología

medicamentos huérfanos

Tras la fijación de precio reembolso de atalureno en Reino Unido e Italia, ahora es a Asociación Portuguesa APN (que agrupa a los afectados por patologías Neuromusculares, la que ha emitido un comunicado donde expresa su satisfacción porque Infarmed, la autoridad Sanitaria de Portugal, acaba de fijar el precio reembolso para Translarna (atalureno). Se trata del único tratamiento huérfano aprobado por la EMA para tratar  la distrofia Muscular de Duchenne y está indicado para niños, mayores de 5 años y que conservan la función ambulante.

Ante esta noticia expertos españoles piden que también se tomen medidas en España, puesto que como apunta FEDER, en nuestro país no hay un límite temporal para el proceso de fijación de precio reembolso, lo cual puede llevar años, perjudicando a los pacientes españoles que sufren esta enfermedad. Además, recuerdan que según los últimos estudios publicados, España comercializa un 52 por ciento de Medicamentos Huérfanos menos que otros países de la Unión Europea.

En este sentido, Andrés Nascimento, neuropediatra de la Unidad de Patología Neuromuscular del Servicio de Neurología del Hospital Sant Joan de Déu en Barcelona, comenta que en España los procesos de asignación de precios son más lentos que en el resto de los países de Europa, lo que perjudica a las familias afectadas.

Asimismo, Juan Vilchez Padilla, jefe de Servicio de Neurología del Hospital Universitario la Fe de Valencia, comenta que este hecho supone una  discriminación para los niños españoles afectados por esta patología frente a otros países europeos. Además, en España también sucede que, con los medicamentos aprobados por la EMA, se aplican diferentes criterios de acceso y protocolos de tratamiento en cada Comunidad Autónoma. “La lucha de estas familias afectadas es mucho mayor, ya no solo dentro de su país, sino dependiendo en qué Comunidad Autónoma se encuentren”, insiste el experto.

La distrofia muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno grave, progresivo y recesivo ligado al cromosoma X que en su mayor parte, aunque no exclusivamente, afecta a los varones.

Normalmente, la producción de distrofina se ve afectada desde el nacimiento y los síntomas de la distrofia muscular de Duchenne aparecen a la edad de 3 años. El principal síntoma de la distrofia muscular de Duchenne es la disfunción motora. Comienzan a caminar con dificultad. Con el paso de los años y a medida que la enfermedad avanza, los principales órganos vitales como el tracto gastrointestinal y el corazón también resultan afectados. En las fases más avanzadas comienzan las dificultades para tragar y respirar.

En este sentido, Vilchez  hacía hincapié en que el tiempo para acceder a un tratamiento determinará el retraso de los graves síntomas de esta cruel enfermedad neurodegenerativa y devastadora que se suele diagnosticar a partir de los 3 años. “Como especialistas luchamos para evitar que estos pacientes acaben en  silla de ruedas, porque eso conllevará más sufrimiento para ellos, y más gastos hospitalarios, como por ejemplo, posibles intervenciones quirúrgicas, internamientos prolongados, ventilación asistida, tratamientos con oxígeno, atención domiciliaria, entre otros”.

Por todo ello, desde la Asociación Duchenne Parent Project España, que representa a más de 400 familias afectadas por la enfermedad de Duchenne, concluyen que “la situación de España es la propia del atraso de un Gobierno. Al que no le preocupan las dificultades que sufren los pequeños afectados por la Distrofia Neuromuscular de Duchenne. Se está cometiendo una gran injusticia que están pagando nuestros hijos enfermos”.

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