• Lunes, 23 de julio de 2018
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La curación de la hemofilia podría llegar gracias a la terapia génica

La Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) y la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) conmemoran el Día Mundial de la Hemofilia

Víctor Jimenez Yuste

En España viven unos 3.000 afectados por hemofilia, una enfermedad hereditaria causada por deficiencia de los factores de la coagulación VIII (hemofilia A) o IX (hemofilia B). Como tratamiento, la profilaxis consiste en la administración del factor deficiente, lo que obliga al paciente a pincharse varias veces a la semana. Sin embargo, los nuevos productos de vida media larga espacian las infusiones, con la consiguiente calidad de vida para el afectado (sobre todo en los niños). Los factores VIII y IX de vida extendida ya están comercializados, cuyo coste es elevado, si bien “el factor VIII está financiado por el Sistema Nacional de Salud desde hace un año”, recuerda la doctora Maria Eva Mingot, del Servicio de Hematología del Hospital Regional Universitario de Málaga y vocal de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH). “El factor IX aún no está financiado, ya que el proceso administrativo está siendo más lento y complicado”.

Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital La Paz, de Madrid, y vicepresidente de la SETH, insiste en que los nuevos tratamientos “han mejorado extraordinariamente la calidad de vida de los pacientes con hemofilia, hasta el punto de que los niños están perfectamente integrados en el colegio y no tienen muchas limitaciones en lo que se refiere a la calidad de vida”. Pero, la gran revolución llegará con el anticuerpo monoclonal emicizumab – ya aprobado por la EMA y la FDA-.

“Será fundamental para pacientes con hemofilia A con inhibidor (un anticuerpo frente al factor de coagulación administrado y que se produce hasta en un 30 por ciento de los pacientes), que son los más complicados de tratar”, explica Jiménez Yuste, que matiza que “este anticuerpo monoclonal permitirá hacer una profilaxis efectiva –aunque no al 100%- y los resultados son prometedores”.

 Con todo, la curación podría venir de la mano de la terapia génica, y no es un objetivo utópico, puesto que ya hay pacientes tratados en centros de Estados Unidos y de Europa y, según anuncia el hematólogo del Hospital La Paz, “en España comenzaremos los ensayos clínicos a corto plazo”

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