Un grupo de expertos en patologías poco frecuentes ha analizado los criterios de la financiación de medicamentos huérfanos en España. Las conclusiones se han publicado en el estudio FinMHU-MCDA. Según sus autores, es necesario incrementar el peso de determinados factores en la toma de decisiones sobre dicha financiación. Entre los citados, han destacado la calidad de vida del paciente, la gravedad de la enfermedad rara y la existencia de alternativas terapéuticas. También la capacidad de cada terapia para evitar costes asociados.

Pharmacoeconomics & Outcomes Research Iberia (PORIB) ha desarrollado este proyecto, con el apoyo de la Asociación española de laboratorios de medicamentos huérfanos y ultra huérfanos (AELMHU). “El informe de conclusiones destaca que los medicamentos huérfanos presentan grandes desafíos respecto a su financiación y acceso posterior a los pacientes. Se deben establecer con claridad, transparencia y de forma estructurada qué criterios se deben seguir a la hora de evaluar estos medicamentos y que involucren a todos los agentes implicados en la toma de decisiones”.

Criterios

El criterio más destacado ha sido la afectación del tratamiento sobre la calidad de vida del paciente. El alcance del beneficio terapéutico y la existencia de alternativas terapéuticas, junto con la gravedad de la enfermedad rara, han sido otros criterios relevantes. En el ámbito econcómico, el criterio más valorado ha sido la capacidad del tratamiento para evitar los costes asociados a la enfermedad.

Estudio de financiación de medicamentos huérfanos en España

En el estudio ‘PRO96 A Multi-Stakeholder Multicriteria Decision Analysis in Rare Diseases: Reimbursement Criteria for Orphan Drugs in Spain (FinMHU-MCDA study)’ ha participado un equipo multidisciplinar de 28 expertos con gran relevancia en el ámbito de las enfermedades raras y la evaluación de medicamentos huérfanos. Así, han intervenido Encarnación Cruz, presidenta de BioSim y exdirectora general de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia; Francesc Palau, jefe de Servicio de Medicina Genética y director del Instituto Pediátrico de Enfermedades Raras del Hospital Sant Joan de Déu; Olga Delgado, jefa de Servicio de Farmacia del Hospital Son Espases.

También han participado Miguel Ángel Calleja, jefe de Servicio de Farmacia del Hospital Virgen Macarena; María Queralt Gorgas, directora del Servicio de Farmacia del Hospital Vall d’Hebron; Jaime Espín, profesor de la Escuela Andaluza de Salud Pública; Jorge Mestre, consultor independiente en Economía de la Salud, y Alba Ancochea, directora gerente de FEDER.

Diagnóstico y tratamiento

Según Francesc Palau, “en el manejo clínico de los pacientes con enfermedades raras los dos aspectos fundamentales son el diagnóstico y el tratamiento”.  Por parte de FEDER, su directora gerente, Alba Ancochea, ha indicado que “solo el 5 por ciento de las más de 6.000 enfermedades raras identificadas en todo el mundo cuentan con tratamiento”. Por su lado, María Queralt Gorgas ha comentado que “uno de los mayores retos a los que se enfrentan los pacientes con enfermedades raras es la disponibilidad de tratamientos”. En consecuencia, Miguel Ángel Calleja ha pedido “priorizar y facilitar la incorporación de este tipo de medicamentos por las necesidades especiales de los pacientes”.

Para facilitar el acceso a estos tratamientos, los economistas Jorge Mestre y Jaime Espín han sugerido “implementar modelos de precio y financiación flexibles”. “El objetivo es generar más evidencia en la práctica clínica y reducir la incertidumbre”. Por su parte, Encarnación Cruz ha dicho que “el uso de metodologías de análisis de decisión multicriterio puede ser una herramienta de utilidad” a la hora de tomar decisiones sobre la financiación de medicamentos huérfanos.