La compañía farmacéutica austriaca AOP Orphan, especializada en enfermedades raras, ha aterrizado oficialmente en España. Y lo ha hecho con un tratamiento para la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC) que puede marcar un antes y un después en la vida de los pacientes inoperables.

La compañía, con 25 años a sus espaldas en investigación y desarrollo de medicamentos y proyectos, busca tener “un impacto en la vida de los pacientes y en el servicio de los profesionales sanitarios”, tal y como ha señalado Marco Messina, director general de AOP Orphan Iberia, en su presentación. En concreto, la farmacéutica distribuye soluciones en cuatro áreas terapéuticas: Hemato-Oncología, Cardiología y Neumología, Neurología y trastornos metabólicos, y Cuidados Intensivos.

Todavía es una empresa “pequeña”, pero el director general recalca que cuentan “con más de 400 empleados en 20 países y con presencia en más de 55. “Nos estamos abriendo a los mercados de Estados Unidos, Latinonamérica, Oriente Medio y Asia a través de colaboraciones como parte de nuestra expansión”, ha subrayado.

“Nuestro objetivo -ha proseguido- es aportar valor en el día a día de nuestros pacientes. La compañía es ya un referente a nivel europeo en muchas de las áreas terapéuticas en las que trabajamos. Además, invertimos más del 20% de la facturación en el desarrollo de la investigación”, ha asegurado Messina.

Esto es lo que aporta el lanzamiento del tratamiento

La llegada de AOP Orphan a España coincide con el lanzamiento en el país de un nuevo tratamiento de pacientes adultos con hipertensión pulmonar tromboembólica crónica con clase funcional de la OMS III (que ven sus tareas cotidianas limitadas por dificultad para respirar o cansancio) o IV (aquellos que en reposo presentan síntomas y son prácticamente incapaces de hacer cualquier actividad física). También para aquellos en los que la enfermedad sea inoperable, persistente o recurrente tras un tratamiento quirúrgico.

Uriel García Ibarz, director médico de AOP Orphan Iberia, ha explicado que el promedio del diagnóstico de la enfermedad puede llegar a los 14 meses. Según el último registro en España, la prevalencia actual de la patología ha ido aumentando hasta situarse en los 22,5 casos por millón de habitantes. Es decir, que hay unos 1.000 pacientes en el país.

Este nuevo tratamiento (treprostinilo subcutáneo) actúa de forma similar a la prostaciclina y se administra por vía subcutáneo. En estos pacientes, sus efectos evitan la formación de coágulos y reducen la presión sanguínea en la arteria pulmonar, lo que mejora los síntomas de la enfermedad.

A día de hoy, Trepulmix (así se llama) es la única terapia farmacológica para los pacientes en clase funcional IV que no toleran el estimulador de la guanilato ciclasa soluble o necesitan un tratamiento de combinación. Además, “es la única prostaciclina aprobada para el tratamiento de pacientes con HPTEC no operables“, ha asegurado García Ibarz. Estos últimos son el 36% del total de los pacientes con un diagnóstico reciente.

Irene Lang, cardióloga clínica y profesora de Biología Vascular de la Universidad Médica de Viena, también ha participado en la presentación oficial para explicar cómo puede ayudar este fármaco a la enfermedad, que afecta más a mujeres jóvenes y adultas, pero también sobre la importancia de que la compañía ofrezca ayuda y experiencia a pacientes y cuidadores. La experta ha señalado que el tratamiento debe ser monotorizado por un equipo de profesionales sanitarios, por lo que debe “valorarse como un conjunto formado por especialistas”.  En España, los dos centros de referencia a nivel internacional son el Hospital 12 de Octubre, en Madrid, y el Hospital Clínic de Barcelona.

El portfolio seguirá aumentando

Además de esta opción terapéutica, AOP Orphan ya ha lanzado otros dos productos en España y, según ha señalado Messina, continúan trabajando para ampliar su portfolio en este país y en Portugal. Se trata de treprostinilo, para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP), y la argipresina, para tratar la hipotensión refractaria a catecolaminas asociada a un shock séptico en pacientes mayores de 18 años.

Desde enero de 2021, la AEMPS también ha autorizado ropeginterferón alfa-2b como monoterapia en adultos para el tratamiento de la policitemia vera sin esplenomegalia sintomática. Marco Messina ha asegurado que prevén la aprobación de otros dos tratamientos en 2022. El resto están previstos a partir de 2023.