La compañía biotecnológica Celgene ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva sobre la ampliación de la indicación de Vidaza (azacitidina subcutánea) para el tratamiento de pacientes mayores de 65 años con leucemia mieloide aguda (LMA) que no son candidatos a trasplante de células madre hematopoyéticas. La nueva indicación incluye a aquellos pacientes que presentan niveles de blastos por encima del 30 por ciento, según la clasificación de la OMS. Hasta ahora, este medicamento estaba indicado en los pacientes con LMA con el 20 al 30 por ciento de blastos. Se tratan de células aberrantes e inmaduras que aparecen en  la médula ósea de forma anómala en las LMA. Los síntomas más frecuentes en la LMA son las infecciones por neutropenia, astenia debida a la anemia y hemorragias por plaquetopenia.

“Mientras se producen avances en el tratamiento de los pacientes jóvenes, que son quienes tienen un mejor estado físico y pueden recibir terapias intensivas y potencialmente curativas como es el trasplante de células madres, existe aún un clara necesidad de tratamientos para los pacientes mayores que son, precisamente, más frágiles”, explica Hervé Dombret, del Hospital Universitario Saint-Louis de París.

“Los estudios realizados demuestran que azacitidina logra una mediana de supervivencia global de 10,4 meses y estos resultados sugieren que, de aprobarse, podría ser una nueva opción terapéutica de gran valor para los pacientes que cuentan con opciones limitadas de tratamiento en este momento”, afirma este especialista.

En palabras de Tumo Pätsi, presidente de Celgene en Europa, Oriente Medio y África, “Celgene es una compañía comprometida con el desarrollo de medicamentos innovadores para enfermedades hematológicas, incluida la leucemia mieloide aguda. Con la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano para azacitidina en esta enfermedad, Celgene tiene la oportunidad de avanzar en el desarrollo de opciones terapéuticas disponibles para estos pacientes. Continuaremos centrando nuestros esfuerzos en conocer las necesidades no cubiertas de los pacientes con enfermedad mieloide, ya que contamos con diversas colaboraciones y programas de desarrollo que conseguirán avances a partir de lo que estamos aprendiendo sobre el tratamiento de estas enfermedades”, concluye.

La decisión del CHMP se ha basado en datos de AML-001, un estudio pivotal global, multicéntrico, aleatorio, abierto con pacientes de 65 años o más con LMA de nuevo  diagnóstico o con LMA secundaria con más del 30 por ciento de blastos en médula ósea.

La mediana de supervivencia global  (SG), el principal objetivo del estudio, fue de 10,4 meses para los pacientes que recibían azacitidina. La tasa de supervivencia al año con azacitidina fue del 46,5 por ciento. En el estudio, el grado de anemia 3-4, neutropenia, neutropenia febril y las tasas de trombocitopenia fueron respectivamente de 16, 26, 28 y 24 por ciento con azacitidina.

Además de recomendar la autorización de comercialización de la nueva indicación a la Comisión Europea (CE), el CHMP también señaló que esta nueva indicación terapéutica aporta un beneficio clínico significativo. Si la CE adopta la decisión del CHMP en su totalidad, azacitidina recibirá una protección ampliada del mercado en todas sus indicaciones durante un año más en todo el Espacio Económico Europeo (EEE).

Azacitidina está aprobada en la Unión Europea desde 2008 para el tratamiento de pacientes adultos no candidatos para trasplante diagnosticados de síndromes mielodisplásicos de alto riesgo y de riesgo intermedio, leucemia mielomonocítica crónica entre 10 y el 29 por ciento de blastos en la médula ósea sin trastorno mielo proliferativo o leucemia mieloide aguda entre el 20 y el 30 por ciento de blastos en médula ósea y displasia multilinaje.