El fibrosarcoma infantil es un sarcoma de tejidos blandos que presenta una baja incidencia. Representa menos del uno por ciento de los tumores infantiles. Con frecuencia, este tumor se ve asociado a una alteración genómica, la fusión del gen NTRK. La compañía farmacéutica Bayer ha informado del caso de una niña madrileña nacida en Madrid a la que se le diagnosticó al nacer un fibrosarcoma que, además, le provocaba un aneurisma. La Unidad CRIS contra el Cáncer de Terapias Avanzadas del Hospital La Paz de Madrid ofreció a la familia la posibilidad de acceder a un nuevo tratamiento en la modalidad de uso extensivo.

Antonio Pérez Martínez, director de la Unidad CRIS y jefe de Hemato Oncología pediátrica de La Paz, es el responsable de diversas líneas de investigación innovadoras para pacientes que no responden a tratamientos convencionales. La niña se ha sometido a un tratamiento desarrollado por Bayer “con unos resultados muy positivos”, según ha informado la compañía.

Antonio Pérez ha explicado que se analizó el origen del tumor de la niña. Esto permitió determinar que estaba asociado a una alteración genómica específica, la fusión del gen NTRK. Este facultativo se puso en contacto con Bayer para incluir a su paciente en los ensayos clínicos que la compañía estaba desarrollando. Se trata de un nuevo fármaco, todavía no aprobado en España, basado en Oncología de precisión. Se ha convertido en el primer tratamiento con indicación tumor agnóstica aprobado en Europa. No se trata el tumor en función de su ubicación, sino por la alteración genómica que lo origina.

Tratamiento innovador para el fibrosarcoma

Puesto que el tratamiento aún no está disponible en España, desde Bayer se facilitó este medicamento dentro de un programa de acceso a medicamentos innovadores. Este programa exige la monitorización del paciente para registrar tanto los beneficios, como los posibles efectos adversos del medicamento.

Ingrid Pallàs, responsable médico de la Unidad de Medicina Hospitalaria de Bayer, ha explicado que “los resultados han sido mucho mejor de lo esperados”. Por ello, la revista Pediatric Hematology and Oncology ha publicado el artículo en este mes de febrero. Los expertos han señalado que, después de la respuesta positiva al tratamiento y la reducción del fibrosarcoma, se pudo intervenir el aneurisma. El bebé se recuperó rápidamente de la intervención y no tiene síntomas ni secuelas.