Aunque las pandemias víricas o el aumento de cepas bacterianas multirresistentes a antibióticos o los cánceres o los riesgos cardiovasculares suelen copar la información médica, en opinión del mundo de la investigación y de práctica clínica, son las enfermedades neurológicas, en especial las que afectan específicamente al cerebro, la gran puerta de la medicina que está aún por abrirse del todo y ser conocida en profundidad.

De modo que si frente a las primeras, aunque con sus dificultades, se sabe en qué campos se está, en el de las segundas se camina explorando lo inédito y mucho más lento.

Elena Alvarez-Baron, directora médica de Angelini Pharma

Álvarez-Baron, dtra. médica de Angelini Pharma.

Por esto mismo, la presentación que ha hecho Angelini Pharma en el marco del XIV Congreso Europeo de Epilepsia, celebrado del 9 al 13 de junio en Ginebra, del medicamento Ontozry (cenobamato) es un paso firme adelante en los tratamientos de crisis focales en personas diagnosticadas con epilepsia farmacorresistente.

Desde que la epilepsia dejó de ser una enfermedad de poseídos y tiene tratamiento farmacológico, se ha podido observar que incluso con estos tratamientos hay un alto porcentaje de personas que presentan crisis porque no responden al medicamento.

Se calcula que aproximadamente cuatro de cada diez personas padecen epilepsia refractaria, presentando crisis repetitivas a pesar de estar siendo tratados con dos fármacos antiepiléticos. Esta evidencia clínica es un reto médico todavía no resuelto del todo.

Rayo de esperanza

En este marco, los resultados obtenidos con cenobamato son una respuesta que llega como rayo de esperanza. “El tratamiento de la epilepsia farmacorresistente supone un reto desde hace varias décadas, porque la falta del control de las crisis en estos pacientes está asociada a mayor mortalidad, también a alta morbilidad y a una importante reducción de la calidad de vida, no solo ligada a la propia enfermedad, sino derivada de los efectos adversos inducidos por el alto número de fármacos a los que estos pacientes se ven expuestos”, comenta la doctora Elena Álvarez-Barón, directora médica de Angelini Pharma.

“Es imperiosa la necesidad de seguir investigando en fármacos capaces de aportar mayor efectividad y que permitan mejorar la calidad de vida de las personas con epilepsia farmacorresistente”, explica la doctora Elena Alvárez-Barón.

Es en esta línea en la que incide precisamente el cenobamato, una molécula pequeña con mecanismo de acción único, dual y complementario con otros fármacos utilizados en el tratamiento de crisis antiepilépticas; actúa como modulador alostérico positivo de los receptores GABAA en concentraciones clínicamente relevantes, siendo capaz de reducir la actividad neuronal repetitiva y de controlar los canales de sodio de las membranas; con este mecanismo metabólico origina una prevención significativa del inicio de las crisis epilépticas, además de limitar su propagación.

El doctor Vicente Villanueva en el Congreso Europeo de Epilepsia

Vicente Villanueva, neurólogo de la Fe de Valencia.

En los ensayos, el cenobamato ha presentado una eficacia superior a dosis altas (1 de cada cinco pacientes tratadas con 400mg se ha visto libre de crisis) muy por encima del resto de antiepilépticos. Además, permite reducir la carga farmacológica del pacientes, pues frente a la comedicación habitual en ellos, les otorga una mayor tolerabilidad manteniendo la eficacia clínica; y en tercer lugar, pero no menos importante, la farmacocinética de este medicamento permite la dosis única diaria con un proceso de semivida terminal de hasta 60 horas.

Estos datos esperanzadores fueron corroborados también por los aportados por Bettina Schimitz, especialista de la Clínica Vivantes Humbold de Berlín, con los resultados que han obtenido en su centro con cenobamato. “A los 18 meses, el 37% estaban libres de crisis y la tasa de pacientes respondedores, es decir, los que experimentaron una reducción de al menos un 50% de los episodios, llegó al 65%”, añadió.

Libres de crisis

Todos estos datos son una estupenda noticia para los más de 50 millones de personas de epilepsia que se calcula hay en el mundo, aproximadamente 400.000 de ellos en el Estado español.

Bettina Schimitz, especialista de la Clínica Vivantes Humbold de Berlín

Bettina Schimitz, de la Vivantes Humbold de Berlín.

De estos enfermos tratados, el 40% presentan crisis porque desarrollan resistencia a los fármacos habituales; “al tratar a estas personas resistencias con cenobamato, el 21% se liberan de las crisis, al menos por lo que ahora se ha demostrado durante un año”, expuso Villanueva.

“Además, este dato de libertad de crisis es independiente del número de fármacos fallidos y del tipo de fármaco concomitante. A esto se suma que la toma de cenobamato reduce las dosis de medicación concomitante, lo que redunda en el manejo de la tolerabilidad farmacológica y en especial en la reducción de efectos secundarios”.

“Estos dos últimos aspectos no pueden pasar desapercibidos ni dejarse de remarcar, porque el verse libres de crisis es el objetivo terapéutico diana de los fármacos antiepilépticos, por la mejora clínica se suman los aspectos psicosociales que derivan en una mejoría generalizada en el día a día laboral, social y de relación personal de las personas con epilepsia, que no debemos olvidar es una enfermedad neurológica, crónica, con predisposición a generar crisis espontáneas debido a una actividad neuronal anormal en el cerebro”, explica el doctor Villanueva.

Buenos resultados

El experto reconoce que este fármaco es un avance con paso firme, “porque no sabiendo aún como corregir esta actividad anómala, el lograr prevenir, limitar e incluso eliminar las consecuencias neurobiológicas cognitivas, psicológicas y sociales asociadas a dicha alteración son un avance fundamental en el tratamiento médico”, añade el doctor Villanueva.

El simposio de Angelini Pharma fue uno de los más concurridos en el Congreso

El simposio de Angelini Pharma congregó numeroso público.

Visto en su conjunto, la opinión del experto Villanueva es sumamente positiva y alentadora. “Analizando los resultados obtenidos en términos de eficacia, en concreto con la libertad de crisis, los resultados con cenobamato están siendo especialmente esperanzadores. Aunque la población tratada es limitada y los pacientes sean extraordinariamente farmacorresistentes, se puede deducir que los resultados obtenidos en los ensayos clínicos son extrapolables a la práctica clínica, pues al menos uno de cada cuatro pacientes ha obtenido mejorías de hasta el 90% en el mejor control de la crisis”.

Es indudable que estos resultados cambiará la perspectiva de los pacientes sobre su patología y redundarán en su calidad de vida.