De los cerca de 8.000 medicamentos en fase de desarrollo clínico que tiene la industria farmacéutica en todo el mundo, un 69 por ciento son totalmente nuevos. Son los que se denominan como medicamentos first-in-class. Es decir, fármacos con mecanismos de acción diferentes a las terapias que existen en el mercado. Por tanto, con un gran potencial de mejora de la salud de los pacientes.

Estas son cifras del informe Innovation in the Biopharmaceutical Pipeline, realizado por la consultora estratégica Analysis Group para la patronal americana de la industria farmacéutica, Phrma. Según el mismo, el porcentaje de medicamentos first-in-class llega a ser del 80 por ciento en las fases anteriores a la investigación en humanos. Sin embargo, decae porque, como recuerda el propio informe, la investigación de nuevos medicamentos es un proceso largo, complejo y costoso. Menos del 10 por ciento de los fármacos en desarrollo que logran alcanzar la fase clínica son finalmente aprobados por las agencias reguladoras.

Patologías con más medicamentos first-in-class

Por áreas terapéuticas, Alzheimer, enfermedades cardiovasculares, neurología, psiquiatría, diabetes y cáncer son las que cuentan con un porcentaje mayor de potenciales medicamentos first-in-class.

Por otra parte, el informe dedica un apartado especial a los nuevos tipos de terapias. Destacan los 545 proyectos de terapia celular que utilizan el trasplante de células en el cuerpo de un paciente para hacer crecer, reemplazar o reparar tejido dañado; 281 proyectos de terapia génica que utilizan material genético para manipular las células de un paciente para el tratamiento, prevención o curación de una enfermedad; 348 proyectos de células CAR-T; 265 proyectos que se dirigen al ADN y al ARN para desactivar o modificar un gen que es la causa de la enfermedad, o los 133 basados en el uso de virus oncolíticos, cuyo objetivo es inyectar virus que buscan tumores para infectar células cancerosas.

El informe también revela que, del total de medicamentos en desarrollo clínico, 1.135 recibieron la designación de medicamento huérfano. Pese a ello, actualmente apenas el 5 por ciento de las enfermedades raras cuentan con un tratamiento.