La terapia celular experimental de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T), cilta-cel, ha demostrado una respuesta muy alta en el manejo de pacientes con mieloma múltiple tratados anteriormente y que están en recaída o son refractarios al tratamiento. Así lo ponen de manifiesto los nuevos datos del estudios CARTITUDE-1 presentados en el 63 Congreso Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH 2021) que se está celebrando en Atlanta (Estados Unidos).

Estos resultados revelan que, de los 97 pacientes involucrados en el estudio, el 83% logró una respuesta completa tras 22 meses de seguimiento. Esto supone un incremento de eficacia del 16% frente a los resultados al año de seguimiento donde se obtuvo una respuesta de un 67%.

“Esta terapia viene a cubrir una necesidad médica en pacientes con mieloma múltiple que ya han sido tratados con inhibidores de proteasoma, inmunomoduladores y anticuerpos anti CD38, y cuya media de supervivencia con los tratamientos actuales es de un año”, ha destacado la hematóloga Mariví Mateos, responsable de la Unidad de Mieloma en el Complejo Hospitalario de Salamanca.

Otro dato destacable es la rapidez de actuación de esta nueva terapia con una primera respuesta a los 30 días de la administración de la infusión única de cilta-cel; y la respuesta completa en torno a los tres meses. Para la especialista: “Esta rapidez es muy importante, ya que proporciona una mejora significativa en la calidad de vida de los pacientes y convierte a cilta-cel en una opción terapéutica potencialmente eficaz en el tratamiento del mieloma múltiple recidivante o refractario”.

Son declaraciones hechas por la especialista y presidenta electa de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) en un encuentro virtual con prensa internacional, organizado por Janssen y al que ha asistido EL MÉDICO INTERACTIVO.

Supervivencia libre de progresión

El mieloma múltiple es un cáncer incurable de la sangre que afecta a las células plasmáticas de la médula que terminan proliferando en tumores en la médula ósea de forma muy rápida, por lo que la supervivencia de los pacientes es muy pequeña.

En relación a la supervivencia de los pacientes, los últimos resultados del estudio CARTITUDE-1, a los 22 meses de seguimiento, revelan que la mediana de supervivencia libre de progresión y la mediana de la supervivencia global no se habían alcanzado. Son unos datos que sugieren que las respuestas y la supervivencia de los pacientes serán duraderas a largo plazo.

A los dos años, la supervivencia libre de progresión fue del 61% y la supervivencia global alcanzó el 74%. “Si tenemos en cuenta que la supervivencia para estos pacientes en vida real es menor de un año, estos datos son muy alentadores”, indica la especialista.

Cambio de paradigma 

Análisis más específicos para valorar la enfermedad mínima residual han demostrado que el 92% de los 61 pacientes evaluados alcanzó la negatividad. La supervivencia a largo plazo de estos pacientes, a los dos años, fue del 91% para aquellos con enfermedad mínima residual negativa durante seis meses o más; y del 100% para los que llevaban un año o más con enfermedad mínima residual negativa.

“Estos resultados son excelentes y constituyen un marcador que nos va a ayudar a identificar potenciales pacientes con mieloma para recibir esta terapia”, ha subrayado la profesora Mateos. “En general, los nuevos datos del estudio CARTITUDE-1 demuestran que este nuevo tratamiento puede ser una esperanza para el manejo de los pacientes con esta patología que no tienen otras opciones de tratamiento”.

A su juicio, “estamos ante un cambio de paradigma en el tratamiento del mieloma múltiple y, sin duda, en el camino para poder llegar a curarlo”, asevera la hematóloga.

Revisión acelerada de cilta-cel

CARTITUDE-1 es un estudio de fases 1b/2 en curso, abierto y multicéntrico, que evalúa la seguridad y eficacia de cilta-cel en adultos con mieloma múltiple en recaída y/o refractario. El 99% de los pacientes son refractarios a la última línea de tratamiento y el 88% es refractario a tres grupos farmacológicos: inmunomodulador, inhibidor del proteasoma y anticuerpo anti-CD38.

Los resultados de CARTITUDE-1 han mostrado las tasas de respuesta completa más altas y la supervivencia libre de progresión más prolongada en pacientes con mieloma múltiple recidivante o refractario muy pre-tratados.

La terapia experimental de células T ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) con receptores quiméricos de antígenos (CAR-T) dirigida al antígeno de maduración de células B (BCMA) fue aceptada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), para su revisión acelerada como tratamiento para pacientes con mieloma múltiple intensamente pre-tratados. Y en abril Janssen presentó ante esta agencia la autorización de comercialización.

La terapia CAR-T es una tecnología altamente personalizada en la que se reprograman las células T del paciente para dirigirse a las células tumorales.

“La sólida eficacia y el perfil de seguridad mantenido a lo largo del tiempo se suman a los robustos resultados observados hasta la fecha y pueden llevarnos un paso más cerca de poder cambiar las expectativas de lo que significa un diagnóstico de mieloma múltiple para los pacientes”, señala el doctor Edmond Chan, director del área terapéutica de Hematología de Janssen-Cilag Limited.