El Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) y el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús han creado la Unidad de Investigación Clínica para Ensayos Clínicos Pediátricos con el objetivo de fomentar la producción e introducción en el ámbito clínico de nuevas terapias contra el cáncer infantil. Ambas instituciones han puesto en marcha esta iniciativa para desarrollar de forma rápida y eficiente nuevos tratamientos para patologías onco-hematológicas que afectan a bebes, niños y adolescentes.

Esta Unidad se presenta en el marco de la I Jornada Hospitalaria sobre Medicina Traslacional y Ensayos Clínicos Pediátricos, un encuentro organizado en colaboración con la Asociación Española de Pediatría (AEP), donde fundaciones y asociaciones de pacientes debatirán sobre cómo superar las dificultades existentes en la realización de este tipo de investigaciones. Más de diez asociaciones y fundaciones diferentes participan en dos mesas redondas aportando sus opiniones sobre la concienciación social, la financiación de la investigación y el acceso a los nuevos fármacos.

Aunque en general, y gracias a diferentes modalidades de tratamientos, el 75 por ciento de los pacientes con cáncer infantil se cura, todavía son muchos los pacientes que fallecen. Actualmente el índice de supervivencia de los neuroblastomas o sarcomas en estadios avanzados y algunos tipos de tumores cerebrales o leucemias es inferior al 40 por ciento.

Según el doctor Luis Madero, jefe de Servicio de Onco-Hematología del Hospital Niño Jesús, "en las últimas décadas del siglo XX, la mortalidad infantil por cáncer disminuyó paulatinamente, y mejoraron mucho tanto el índice de supervivencia como las condiciones de calidad de vida de los pacientes; sin embargo desde el año 2000, esa línea de avance se ha estancado y se requiere la puesta en marcha de nuevas formas de trabajar, de investigar y de tratar a los pacientes. Necesitamos una estrategia que nos permita superar los problemas con los que ya desde hace tiempo nos estamos encontrando".

Las dificultades que trae iniciar investigaciones con pacientes pediátricos de Onco-Hematología ralentiza aun más la aplicación de nuevos tratamientos. La baja incidencia y en consecuencia y en general, el poco interés comercial, la escasez de financiación y la falta generalizada de ensayos clínicos en Pediatría obstaculizan los avances de la investigación.

Compartir gestión y experiencia

Desde la creación de la Unidad de Investigación Clínica para Ensayos Clínicos Pediátricos, el CNIO y el Servicio de Onco-Hematología del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús trabajan juntos para superar esos obstáculos compartiendo infraestructuras, recursos humanos, experiencia clínica y en investigación básica, soporte legal, network con redes científicas europeas y mundiales, y la experiencia en el trato con pacientes y sus familias.

Según el doctor Lucas Moreno, médico del CNIO y coordinador de esta Unidad, "una vez agotadas las líneas de tratamiento protocolizadas, queremos ofrecer a los pacientes, desde el Hospital, más alternativas terapéuticas existentes dentro de un ensayo clínico, sin necesidad de que tenga que desplazarse fuera de España. Se trata de facilitar el acceso a ensayos clínicos, en aquellos casos en los que tras la aplicación del tratamiento estándar, la enfermedad no remita; queremos aunar conocimiento y experiencia para fomentar y facilitar así la búsqueda de nuevas terapias en colaboración con investigadores a nivel nacional e internacional".

De esta forma, la investigación de onco-hematología pediátrica sí podrá seguir la línea de adultos en cuanto a la aplicación de la medicina personalizada, con menos toxicidad, mayor precisión a la hora de adaptar los tratamientos de forma individualizada y con tratamientos desarrollados teniendo en cuenta la biología del tumor, el funcionamiento del sistema inmunológico y otros nuevos factores determinantes en la aparición y reacción de las células cancerígenas.

La Unidad, en funcionamiento desde principios de este año y puesta en marcha gracias a un convenio entre la Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas, gestiona actualmente trece ensayos clínicos.

Será la primera Unidad de Investigación Clínica Asociada que CNIO establece monográficamente para la investigación en cáncer pediátrico y estará coordinada por personal del CNIO trabajando en el Hospital Niño Jesús.

Jornada de Fundaciones y Asociaciones

Conscientes de la importancia de la sociedad civil en la información, concienciación social y participación, y en concreto, del papel que desempeñan fundaciones y asociaciones de pacientes en la promoción de la investigación y en la difusión de la información sobre el cáncer infantil, la jornada se ha planteado como un encuentro de entidades que con estrategias y a veces también objetivos diferentes, trabajando todos en la misma dirección, fomentan la investigación en el cáncer pediátrico.

Además de agradecerles expresamente su continua colaboración, el Hospital Niño Jesús y el CNIO han aprovechado para conocer directa y personalmente su opinión sobre cómo se puede mejorar diferentes aspectos de la investigación en oncohematología pediátrica.

"Desde Niño Con Cáncer celebramos a organización de esta jornadas y esperamos que del debate y del análisis alcancemos juntos el impulso que la investigación clínica pediátrica requiere, pues los mayores beneficiados serán los niños y los adolescentes con cáncer" ha declarado Pilar Ortega, presidenta de la Federación española de Niños con Cáncer.