La toma en consideración del concepto de concepto coste-efectividad tiene como base el hecho de que, bajo el paraguas de los sistemas aseguradores sanitarios públicos, los recursos son limitados y es preciso seleccionar las alternativas que procuren los mejores resultados al menor coste posible, atendiendo a un principio de eficiencia que garantice una solvencia del sistema y procure al mismo tiempo equidad para los ciudadanos asegurados, en cuanto al acceso a las prestaciones que reciben.

Si bien podemos entender que este concepto se desprendía de la toma en consideración de determinados criterios enunciados por la Ley, a saber, valor terapéutico y social, existencia de alternativas similares a menor coste y limitación/racionalización del gasto público destinado a prestación farmacéutica, nunca se había explicitado como tal, hasta la promulgación del Real Decreto Ley 9/2011, que acomete una reforma de los citados criterios. De este modo, los criterios que actualmente sigue el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, para la toma de decisiones en materia de financiación pública de los medicamentos, son los enunciados por el artículo 89. Procedimiento para la financiación pública de la Ley 29/2006, de 26 de julio, de garantías y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios:

a) Gravedad, duración y secuelas de las distintas patologías para las que resulten indicados.

b) Necesidades específicas de ciertos colectivos.

c) Valor terapéutico y social del medicamento y beneficio clínico incremental del mismo teniendo en cuenta su relación coste-efectividad.

d) Racionalización del gasto público destinado a prestación farmacéutica e impacto presupuestario en el Sistema Nacional de Salud.

e) Existencia de medicamentos u otras alternativas para las mismas afecciones a menor precio o inferior coste de tratamiento.

f) Grado de innovación del medicamento.

Por su parte, el posterior Real Decreto Ley 16/2012, señala como criterios fundamentales los de coste-efectividad e impacto presupuestario, acompañados de la valoración de la  contribución al PIB de la compañía farmacéutica que ostenta el medicamento evaluado.

La explícita alusión en la norma del coste-efectividad y del impacto presupuestario no es al azar sino que obedece a una corriente dinamizadora en el entorno europeo de la aplicación de estos criterios, en un contexto de crisis económico-financiera, desde los albores del año 2010, como así se ha puesto de manifiesto en las recomendaciones del Consejo de la Unión Europea.

Por tanto, cuatro son los pilares fundamentales para la toma de decisiones en materia de financiación y precio de los medicamentos: coste-efectividad, impacto presupuestario, valor social e innovación terapéutica/tecnológica. Se trata pues, de un modelo estimativo en el que el coste-efectividad comparte peso con el resto de criterios a tener en cuenta. Mediante esta práctica se han introducido los nuevos fármacos en nuestro Sistema Nacional de Salud y se ha consolidado un catálogo farmacéutico que ha permitido poner a disposición de los ciudadanos españoles, una prestación farmacéutica de calidad a un gasto actualmente asumible, rondando el 19 por ciento del gasto sanitario público.

¿Cómo se aplica el coste-efectividad y el beneficio clínico en la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos, organismo que fija los precios en España, adscrito al Ministerio de Sanidad? A través de una serie de indicadores que relacionan el coste según el precio propuesto, por día, mes, ciclo o año de tratamiento o por tratamiento completo, por un lado, con el beneficio clínico en términos absolutos, según los resultados de las variables clínicas utilizadas en los ensayos clínicos correspondientes, mes o año de vida ganado, mes o año de vida ganado sin la enfermedad, tasa de respuesta, etc., y, por otro lado, en términos relativos, lo que nos da idea de la reducción del riesgo de padecer el evento y por consiguiente de la relevancia clínica. Otros parámetros a considerar son el coste incremental por unidad de beneficio obtenida y el número necesario de pacientes a tratar para obtener una unidad de beneficio. El beneficio clínico incremental está relacionado con el “precio basado en el valor” (del inglés value-based pricing), es decir, un precio que recompense beneficios incrementales objetivos, que en la práctica se traduce en que el precio del nuevo fármaco se ajusta según el beneficio clínico incremental obtenido respecto al similar terapéutico comparador. En el último periodo se han introducido fármacos con beneficio clínico incremental, a menor coste que el comparador.

Naturalmente, el precio resultante se encuentra corregido por los precios en otros países de nuestro entorno, ya que el mercado farmacéutico se trata de un mercado globalizado. Por cierto, y hablando de otros países, básicamente existen cuatro segmentos a nivel mundial, en cuanto a la provisión y acceso al mercado de los medicamentos: aquellos en los que la evaluación económica y en concreto el coste-efectividad es el principal conductor, como es el caso de Australia, Canadá, Corea, Suecia y Reino Unido; aquellos en los que la referencia terapéutica es el principal indicador y el precio está sometido a negociaciones, tales como Francia, Alemania, Italia, Japón y España; aquellos sistemas basados en compañías aseguradoras, hablamos de Estados Unidos de América (excepto algunos estados Medicaid); y, por último, aquellos mercados o países emergentes como Brasil, Méjico, Rusia, India, China o Turquía, con limitada capacidad de pago.

Ningún esquema es perfecto y todos tienen sus limitaciones. De hecho, incluso los esquemas o modelos paramétricos como el de coste-efectividad de los países anglosajones, cuya decisión o recomendación positiva se basa en no sobrepasar un determinado límite de coste por año de vida ganado, están evolucionando, condicionados por la existencia de rigideces e incertidumbres,  a modelos más completos y participativos de los valores sociales y del resto de valores que, por cierto, enuncia nuestra norma.

¿Qué nos quedaría por hacer en nuestro país en cuanto a la toma en consideración del coste-efectividad como criterio fundamental?

En primer lugar, para la influencia de la evaluación económica completa, se necesitan dos hechos: por un lado, la comprensión a todos los niveles de la evaluación económica y la rigurosidad del análisis coste-efectividad en su incorporación a la toma de decisiones; y por otro lado, la aceptación de una idiosincrasia que consiste en asumir que a partir de unos límites de relación coste por año de vida ganado, no resulta pertinente la fijación de precio y la financiación de un nuevo fármaco.

A partir de aquí debería desarrollarse y aceptarse una metodología, así como un procedimiento que podría adquirir noción propia de sistema.