Un nuevo informe del Observatorio Legislativo identifica las barreras fundamentales en el acceso a los medicamentos huérfanos y la necesidad de incentivar la investigación en enfermedades raras en España. Se trata del informe ‘Incentivos para la investigación, diagnóstico y tratamiento de las enfermedades raras y para el acceso a los medicamentos huérfanos’. Según el mismo, una de las medidas necesarias es la creación de un registro central de enfermedades raras y medicamentos huérfanos.

Este es el cuarto de una serie de informes llevados a cabo por un grupo multidisciplinar de expertos. El informe ha sido publicado en colaboración con el Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Fundación General de la Universidad de Alcalá (CEPPyG) y está avalado por la Escuela Andaluza de Salud Pública (EASP). Además, sus resultados han sido presentados recientemente a los miembros del Senado y del Congreso.

Creación de un registro central

La principal recomendación de este cuarto informe es la creación de un registro central, actualizado y fiable de enfermedades raras y medicamentos huérfanos. Este debe basarse en los datos recogidos a partir de un estudio socioeconómico nacional sobre el número de pacientes y la disponibilidad de medicamentos huérfanos. También en la información sobre los ensayos clínicos en curso y futuros; los costes reales relacionados y no relacionados con la asistencia sanitaria y los ahorros potenciales; las necesidades de los pacientes y las lagunas normativas.

Asimismo, este registro central podría ser financiado por los fondos europeos EU4Health 2020-2027. De esta forma, se convertiría en la principal herramienta con la que la Administración facilite la aprobación y financiación de nuevos tratamientos. Todo para ayudar a garantizar la igualdad y el tiempo de acceso a los mismos.

Además, los informes ofrecen mejores soluciones para impulsar la investigación y la financiación de los medicamentos huérfanos. Para ello sugieren, por ejemplo, desgravaciones en el impuesto de sociedades y la reducción del IVA para la investigación y los medicamentos huérfanos. También la creación de una corriente de financiación diferenciada para los medicamentos huérfanos y los ultrahuérfanos.