La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha presentado por primera vez su Informe Anual sobre Ensayos Clínicos en Enfermedades Raras en España. Así, con motivo del Día Mundial del Ensayo Clínico ha analizado los datos de los últimos 5 años en nuestro país. La principal conclusión es que durante el año 2020 España alcanzó la cifra récord de 194 ensayos en enfermedades raras.

España contó un total de 1.018 ensayos clínicos autorizados a lo largo de todo 2020. De los mismos, el 19,6 por ciento de los nuevos estudios se centraron en patologías minoritarias. Esto supone un incremento de más de un 5 por ciento en ensayos en enfermedades raras. Toda una apuesta por la innovación en un campo particularmente costoso. No obstante, existe un número más reducido de pacientes, una mayor dispersión geográfica, y menor especialización en los centros sanitarios.

Un crecimiento de los ensayos en enfermedades raras

Según los datos que arroja el Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), la apuesta de la industria farmacéutica y tecnológica por la investigación en el campo de las enfermedades raras crece. Lo hace además de forma sostenida, a lo largo de los últimos 5 años.

Entre otros datos analizados por AELMHU, 2 de cada 10 ensayos de investigación clínica autorizados en España en el periodo comprendido entre el 1 de enero de 2016 y el 31 de diciembre de 2020, se centraron en el estudio de las patologías más minoritarias. Estos contaron con la participación de más de 16.000 pacientes. Se centraron en áreas terapéuticas tan relevantes como el cáncer (36 por ciento); las patologías hematológicas (11 por ciento); las anomalías congénitas, hereditarias y neonatología (8 por ciento), los problemas del sistema inmunitario (8 por ciento); del sistema nervioso (8 por ciento) y el tracto respiratorio (5 por ciento), entre muchas otras.

Estos datos confirman la posición de liderazgo de España en investigación clínica a nivel  internacional. A juicio de AELMHU esto es posible gracias a la colaboración entre los investigadores, los profesionales sanitarios, los pacientes, la administración y las compañías farmacéuticas, su principal activo.