Investigadores consiguen perfeccionar un tratamiento contra la enfermedad de Huntington

E.P.- Un nuevo tipo de medicamentos, que llega hasta la raíz molecular del problema en la enfermedad de Huntington, ha arrojado prometedores resultados en un modelo experimental animal, según un nuevo estudio publicado en la última edición de la revista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS).

Se cree que el gen de la enfermedad de Huntington causa una interrupción de la comunicación dentro de las células cerebrales, impidiendo el desarrollo de los procesos normales de traducción del código de ADN en proteínas útiles.

Un tipo de compuestos, llamado inhibidores histona-deacetilasa, ha demostrado ser beneficioso contra cierta patología de Huntington en células cerebrales de cultivo y en la mosca de la fruta. En el nuevo estudio, investigadores del Kings College de Londres (Reino Unido) han llevado a estos compuestos inhibidores histona-deacetilasa un poco más lejos como tratamiento factible para la enfermedad de Huntington. Los investigadores administraron un inhibidor histona-deacetilasa, llamado SAHA (en inglés suberoylanilide hydroxamic acid, y en español ácido hidroxámico suberoilanílido), a ratones manipulados genéticamente para que desarrollen la enfermedad de Huntington.

Se observó que las funciones motrices comenzaron a declinar notablemente en estos ratones a alrededor de cinco o seis semanas de edad. Los ratones tratados con SAHA mostraron mejorías en estas funciones, en contraste con aquellos que recibieron placebo, a tan solo tres semanas de haberse iniciado el tratamiento.

El nuevo compuesto parece actuar revirtiendo la interrupción de la comunicación en la transcripción del ADN, más que alterando la expresión del gen asociado con dicha enfermedad. Pese a que este compuesto presenta toxicidad a altas dosis, los autores de este estudio demuestran que el fármaco cruza la barrera sanguínea cerebral y es fácil de administrar.