Los investigadores del Centro Médico de la Universidad de Georgetown, en Estados Unidos, han realizado un descubrimiento inesperado al identificar lo que parece ser un defecto vascular significativo en pacientes con enfermedad de Parkinson moderadamente severa.

El hallazgo podría ayudar a explicar un resultado anterior del mismo estudio, en el que el medicamento nilotinib fue capaz de detener el deterioro motor y no motor (cognición y calidad de vida) a largo plazo, según publican en la revista ‘Neurology Genetics’.

Los investigadores dicen que su hallazgo sugiere que las paredes de la barrera hematoencefálica, que normalmente actúan como un filtro crucial para proteger al cerebro contra las toxinas, así como para permitir el paso de nutrientes para nutrirlo, no funciona correctamente en algunos pacientes de Parkinson: impide que las toxinas salgan del cerebro e inhibe la entrada de nutrientes como la glucosa. Y aún más perjudicial, la barrera disfuncional permite que las células inflamatorias y las moléculas del cuerpo entren y dañen el cerebro.

Nilotinib detuvo el deterioro

El nuevo descubrimiento proviene de la segunda parte de un ensayo clínico de Fase II que incluyó la secuenciación del genoma completo de próxima generación del líquido cefalorraquídeo de 75 pacientes con Parkinson, antes y después del tratamiento con un medicamento contra la leucemia reorientado, nilotinib, o un placebo.

"Parece que el nilotinib detuvo el deterioro motor y no motor en los pacientes que tomaron la dosis más alta de 300 mg", afirma Moussa. Los resultados clínicos de este estudio se publicaron en ‘Movement Disorders’ el pasado mes de marzo.

El nilotinib inactivó una proteína (DDR1) que estaba destruyendo la capacidad de la barrera hematoencefálica para funcionar correctamente. Cuando se inhibió la DDR1, se reanudó el transporte normal de moléculas dentro y fuera del filtro cerebral, y la inflamación disminuyó hasta el punto de que la dopamina, el neurotransmisor mermado por el proceso de la enfermedad, volvió a producirse.

"Hasta donde sabemos, este es el primer estudio que muestra que la barrera hematoencefálica del cuerpo ofrece potencialmente un objetivo para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson –destaca–. Queda mucho trabajo por hacer, pero el mero hecho de saber que el sistema vascular cerebral del paciente juega un papel importante en la progresión de la enfermedad es un descubrimiento muy prometedor".