Los avances en Medicina de precisión e investigación genómica están provocando un cambio de paradigma en el abordaje de las enfermedades, pero también implican la necesidad de replantear la forma de investigar y la búsqueda de fórmulas para hacer sostenible una Medicina que cada vez requiere de menores grupos de pacientes para los que desarrollar tratamientos concretos. Este reto ha llevado a Farmaindustria a organizar la jornada ‘Innovación biomédica: una revolución en marcha’, en el marco de la iniciativa europea #WeWontRest, celebrada este martes en Madrid.

“Estamos en medio de una revolución histórica en biotecnología que está re-imaginando la Medicina, a través de las nuevas terapias moleculares, genéticas y celulares, que están trasformando la evolución de las enfermedades y la vida de los pacientes”, afirmó Jesús Acebillo, presidente de la patronal farmacéutica.

La Medicina de precisión está comenzando a ser una realidad, haciendo posibles tratamientos específicos para pacientes concretos, gracias a los “ingentes esfuerzos” e importantísimas inversiones. Sin embargo, esta “revolución” trae consigo una necesaria transformación de los sistemas sanitarios y de los modelos de financiación de la innovación, señaló. Acebillo ve con optimismo el desafío que plantea hacer compatible la entrada y acceso a nuevas terapias con la sostenibilidad del sistema. “Es cuestión de utilizar fórmulas inteligentes y flexibles de financiación y de incrementar la eficiencia del sistema, aspectos ambos que están a nuestro alcance”, subrayó.

España, a la vanguardia en investigación biomédica

El presidente de Farmaindustria resaltó el liderazgo de investigadores y clínicos que, desde centros españoles, participan e impulsan proyectos de primer nivel en el ámbito internacional. “Este liderazgo es altamente positivo para todos: para los centros sanitarios, que atraen financiación; para los profesionales sanitarios, que participan de la vanguardia científica; para los pacientes, que pueden tener un acceso temprano al medicamento más innovador, y para la industria, que cuenta así con las más altas garantías en el desarrollo de la investigación”, apuntó.

Una de las mesas redondas puso de manifiesto la intensa labor que se realiza en España en torno a la medicina de precisión y la terapia génica, a través de sus clínicos e investigadores. Irene Braña, especialista en Oncología de la Unidad de Investigación en Terapia Molecular del Cáncer, del Hospital Universitario Vall d’Hebron, en Barcelona, explicó de qué modo la medicina de precisión está cambiando la forma de abordar el cáncer.

El porcentaje de pacientes sobre los que el tratamiento es efectivo en Oncología es cada vez menor, y hay una gran variabilidad dependiendo del tumor. La Medicina de precisión busca terapias para poblaciones concretas, a partir del conocimiento del desarrollo de los tumores, permitiendo dirigir los tratamientos únicamente a las personas en las que se sabe que van a funcionar. Braña destacó que este proceso es complejo y costoso, y que la colaboración entre hospitales y laboratorios es fundamental para hacerlo posible.

Nuevas fórmulas para investigar a poblaciones menores

Para desarrollar estudios clínicos para estas poblaciones pequeñas, se utilizan los ensayos clínicos dirigidos a pacientes que compartir una misma mutación genética, aunque no tengan el mismo tipo de cáncer. Se trata de estudios basados en biomarcadores, denominados umbrela y basket, que permiten reducir los tiempos y costes de la investigación.

La investigación de la terapia génica también se halla en un momento “apasionante”, según expresó Gloria González, directora del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA), que aseguró que España está a la vanguardia en este tipo de investigación. En pacientes con enfermedades raras, el 95% de los cuales no disponen de tratamiento, ha supuesto de forma especial una esperanza.

El conocimiento del genoma ha permitido ir al origen de la enfermedad y modificar el material genético de las células, lo que ha comenzado a dar sus frutos de forma muy exitosa, ante un futuro muy prometedor, según esta experta, que apuntó que hay indicios de que este tipo de investigación en enfermedades raras está generando incluso interés económico. Pacientes con atrofia muscular espinal, anemia de Fanconi o enfermedad de Wilson son algunos de los beneficiados por la terapia génica. Como retos para avanzar, González destacó que hay que seguir contando con financiación, con las estructuras necesarias y con equipos expertos muy bien formados.

La inmunoterapia con linfocitos T-CAR en niños con leucemia linfoblástica infantil (LLA) centró otra de las intervenciones, a cargo de Susana Rives, médico consultor del Servicio de Hematología y Oncología Pediátricas del Hospital Sant Joan de Déu, de Barcelona. Explicó los resultados positivos de inmunoterapia con linfocitos T-CAR en niños con leucemia linfoblástica infantil (LLA), que ejemplifica que se ha entrado en una nueva era en la investigación biomédica, lo que provoca un “cambio exponencial” en el enfoque de los tratamientos.

No obstante, existen diversos retos a los que hacer frente para la incorporación de estas terapias complejas, como son contar con un equipo interdisciplinar, la formación del personal, que requiere de un entrenamiento muy específico, así como una inversión en logística, equipamiento, UCI especializada y disponer de medicación de rescate, señaló González.