Las terapias avanzadas son una realidad para el tratamiento de diversas patologías. CAR-T, terapia génica, células madre mesenquimales son parte del presente, pero aún son tratamientos que necesitan avanzar para llegar a un mayor número de pacientes. Entre sus retos, destaca la necesidad de una producción a gran escala que también permita disminuir sus costes. Así se ha puesto de manifiesto en la 15ª edición del curso “Cell therapy from the bench to the bedside and return”. El curso está enmarcado en la 38ª edición de las Actividades y Cursos de Verano de la Universidad Internacional del Mar. Este se ha realizado en la Universidad de Murcia, en colaboración con la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia y la Red de Terapia Celular (TerCel) del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII).

El mismo estaba dirigido por José María Moraleda, coordinador de TerCel. Según el experto los ensayos clínicos bien diseñados y controlados son una asignatura pendiente en muchas indicaciones. “El camino recorrido hasta ahora nos indica que la manufactura del medicamento de terapias avanzadas constituye un verdadero reto”. De esta forma, “hay que encontrar productos alogénicos disponibles para tratar a los pacientes con rapidez”. La producción a gran escala con medicamentos de calidad, que sean asequibles para los sistemas nacionales de salud y el desarrollo académico propio, también representan un desafío en este campo de la investigación.

Avances en las terapias avanzadas

Más allá de los retos de las terapias avanzadas, los expertos explicaban algunas de las novedades. En concreto, cuanto a la efectividad actual de las células CAR-T en el tratamiento de algunos cánceres hematológicos, Moraleda destacaba los datos de los últimos congresos. Los mismos indican que la respuesta de los pacientes con un seguimiento superior a dos años, es excelente, aunque variable según el tipo de cáncer. En el caso de la leucemia linfática aguda, se observa una repuesta inicial muy elevada. Esta llega a ser en torno al 80 por ciento de los pacientes de alto riesgo. Por otra parte, más de la mitad de los pacientes que alcanzan remisión completa la mantienen a largo plazo.

Otro de los temas tratados ha sido la investigación con células madre mesenquimales. Estas se encuentra en un momento de madurez. Actualmente existen multitud de estudios que han demostrado su seguridad, y algunos ensayos en fase 3 mostraron una eficacia significativa. De hecho, han sido aprobados por la Agencia Europea del Medicamento para determinadas indicaciones, como el tratamiento de las fístulas de la enfermedad de Crohn. T

Por último, respecto a la terapia génica, esta es ya una realidad como tratamiento de algunas enfermedades hematológicas, como la hemofilia o algunas anemias.