El Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la SEFH (Orphar-SEFH) ha desarrollado un modelo de análisis de decisión multicriterio (MCDA) específico para la evaluación de fármacos huérfanos. En concreto, el MCDA es una aplicación de métodos analíticos que emplea de forma objetiva, sistemática y ponderada, múltiples criterios para la toma de decisiones. Esta herramienta es especialmente útil en un escenario como el de los fármacos huérfanos, cuya evaluación y aprobación presenta importantes desafíos.

Hay que tener en cuenta que la heterogeneidad de las enfermedades raras y el número reducido de personas que las padecen provoca ciertas carencias metodológicas y sesgos en los resultados de los ensayos clínicos, ya que el número de personas reclutadas suele ser insuficiente.

Tal y como explica José Luis Poveda, coordinador de Orphar-SEFH, “el MCDA puede ser una herramienta muy útil para establecer el valor real de estos fármacos y dar soporte a la toma de decisiones sobre su posicionamiento terapéutico”.

Retos en la evaluación

En concreto, la evaluación se realizará antes de la decisión de precio y financiación de los fármacos huérfanos. Aunque en un principio se pensó que esta metodología podría ser utilizada por los Comités de Farmacoterapéutica de los distintos hospitales del país, finalmente la evaluación se realizará antes, en cuanto el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA emita una opinión positiva sobre un fármaco determinado.

Ante este nuevo escenario, Poveda cree que esta evaluación “podría ser un elemento clave en los informes de evaluación y posicionamiento terapéutico (IPT) con el objetivo de ayudar en la toma de decisiones de precio y financiación a nivel nacional”.

De esta forma, si bien en un principio el precio del tratamiento no se incluirá en la evaluación del valor real del fármaco (los costes médicos directos e indirectos sí), la propuesta de Orphar-SEFH es la actualización de este informe de evaluación MCDA con la inclusión de esta cifra una vez el medicamento huérfano haya obtenido la aprobación final de precio y financiación en España.