El Seminario formativo para periodistas Pfizer-ANIS ha llegado a su quinta edición con una sesión online sobre Terapia Génica. Cabe recordar que la terapia génica se basa en la transferencia de material genético a las células de una persona. Su objetivo pasa por restablecer una función celular abolida o defectuosa. También por introducir una nueva función o interferir con una existente.

Actualmente, la terapia génica está en fases de investigación preclínica, para la mayoría de enfermedades. Aunque ya hay muchas en fase de clínica y media docena en Europa y EE. UU. A este respecto se pronunciaba Juan Bueren, jefe de Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz (Madrid). Así el experto explicaba que, aunque en un principio estuvo casi exclusivamente dirigida al tratamiento de enfermedades muy poco prevalentes, se está extendiendo su investigación. De esta forma, se está mostrando eficacia incuestionable en numerosas enfermedades monogénicas. En concreto, en inmunodeficiencias congénitas, las hemoglobinopatías, y más recientemente la hemofilia y enfermedades neurodegenerativas.

Sobre esta cuestión también opinaba Andrés Nascimento, presidente de la Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO). “Hasta ahora, la mayoría de estas enfermedades no tenían opciones de tratamiento. La terapia génica representa una opción de mejorar el pronóstico, calidad de vida y sobrevida”.

La terapia génica para los pacientes

En el lado de los pacientes, aportaba su opinión Daniel-Aníbal García Diego, presidente de Federación Empresarial Española de Asociaciones de Centros Especiales de Empleo (FEACEM). Desde su perspectiva, la terapia génica supone la materialización de algo de lo que se llevaba años hablando y esperando, que parecía nunca llegaría. “Las personas con diferentes enfermedades ven con ilusión y esperanza por tratarse de una alternativa totalmente innovadora y con un gran potencial curativo o transformador de la enfermedad”. Así, pide una mayor información, adecuada a sus perfiles y diversas enfermedades, y que “sea financiada por los sistemas sanitarios”.

Los retos fundamentales que afronta la terapia génica en su futura práctica clínica están en relación con su eficacia, toxicidad y acceso a los tratamientos. Por último, los expertos recordaban que existen otras enfermedades hematológicas de base genética en las cuales se está trabajando activamente en ensayos clínicos. Fundamentalmente en el campo de las anemias congénitas.