Un nuevo proyecto del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) trabaja en nuevas estrategias de terapia génica para la enfermedad de Huntington. Para ello emplearán anticuerpos de camélidos, la familia de mamíferos a la que pertenecen los camellos, los dromedarios y las llamas entre otros. El objetivo es comprobar si estos nanoanticuerpos pueden destruir la huntingtina mutante. También si pueden hacer desaparecer la toxicidad que provoca la degeneración neurológica en la enfermedad de Huntington.

Durante año y medio, el equipo investigador llevará a cabo una prueba de concepto muy disruptiva para validar esta estrategia de terapia génica con nanoanticuerpos como terapia para la enfermedad de Huntington.

Este equipo muldisiciplinar proviene de tres centros de investigación de la Comunidad Valenciana. En concreto se trata del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe (IISLaFe), Incliva e IBV-CSIC.

La enfermedad de Huntington

La enfermedad de Huntington es una enfermedad hereditaria neurodegenerativa que se caracteriza por los movimientos involuntarios de las extremidades, alteraciones psiquiátricas y demencia. Es una enfermedad minoritaria que afecta alrededor de 1 de cada 10.000 personas en la Comunidad Valenciana y no tiene cura.

El gen de la huntingtina es una proteína cuya función no está completamente resuelta, pero que es esencial para la vida. Sin embargo, cuando la huntingtina está mutada adquiere propiedades tóxicas. Estas hacen que las neuronas del córtex y el núcleo estriado del cerebro de los pacientes de la EH no funcionen bien, y eventualmente degeneren.

El objetivo de la investigación es sintetizar nanoanticuerpos contra la huntingtina mutante. A estos les acoplarán dominios de proteínas que marcarán esta molécula tóxica para su destrucción.

Por último, cabe aclarar que los nanoanticuerpos, o nanobodies son un tipo de anticuerpos derivados de los camélidos, mucho más pequeños que los anticuerpos habituales. Sin embargo, poseen eficacia suficiente para detectar un antígeno.

Los nanoanticuerpos son alrededor de diez veces menores que los anticuerpos del resto de mamíferos no camélidos. Son especialmente relevantes porque pueden ser empleados como fármacos y ser capaces de penetrar mejor entre las células de un tejido. Además, son muy simples y fáciles de manipular mediante ingeniería genética.