María José Sánchez Losada, presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), ha valorado la Sanidad y su especialidad en los últimos 40 años. Además, ha aportado su felicitación a la revista EL MÉDICO por sus 40 años.

Con motivo del 40 aniversario de EL MÉDICO, ¿podría hacer un balance de su sector en estos últimos 40 años?

La esfera de los medicamentos huérfanos es relativamente moderna, ya que va estrechamente unida o asociada a la investigación y descubrimiento de las enfermedades raras. De hecho, hace apenas veinte años desde que se comenzó a legislar en esta materia, con el primer reglamento europeo al respecto.

Así, los medicamentos huérfanos, en su mayoría de origen biotecnológico, están destinados a prevenir o tratar a pacientes que sufren patologías minoritarias sin alternativa terapéutica, es decir, enfermedades que afectan a cinco de cada 10.000 habitantes.

Hoy en día, se calcula que solo un 5 por ciento de los pacientes dispone de algún tipo de herramienta diagnóstica o tratamiento porque, pese a que actualmente existen más de 4.000 designaciones huérfanas, apenas 181 productos cuentan con nombre comercial y designación huérfana positiva por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), de los que 132 tienen autorización para la comercialización comunitaria.

En España, se alcanzan los 113 productos huérfanos con Código Nacional y existen 58 productos financiados. No obstante, son 55 los medicamentos huérfanos que continúan pendientes de financiación, el 49 por ciento de los cuales lleva tres años o más esperando una resolución favorable de financiación. Además, 19 medicamentos con autorización comercial comunitaria no han llegado todavía a nuestro país, lo que representa un 14 por ciento de la innovación autorizada a nivel europeo.

Asimismo, debemos lamentar que en España el tiempo medio de espera para lograr una decisión de precio y reembolso supera los 32 meses, un dato que está muy por encima del de la Unión y que supone un incremento del 33 por ciento en los tiempos de espera a lo largo de este año respecto a 2021.

Por tanto, como consecuencia del elevado coste que suponen, las trabas burocráticas y el escaso número de personas que padecen una enfermedad rara, los ensayos clínicos para un medicamento huérfano son menores. Un hecho que, ciertamente, también repercute y dificulta la obtención de resultados.

No obstante, debemos señalar que, aunque el conocimiento de las enfermedades raras aún es algo insuficiente, se han acometido grandes avances, sobre todo, en los últimos años en los que la investigación ha sido clave para este desarrollo.

¿Qué logros se han conseguido?

Desde el inicio del siglo XXI, las farmacéuticas y las Administraciones públicas han apostado por implementar avances en el sector de los medicamentos huérfanos. Pero estos no son suficientes y, por tanto, nos encontramos ante un gran reto, tanto médico como sanitario.

Si bien es cierto que el progreso científico, sobre todo el relacionado con la tecnología genómica, ha ayudado en gran medida a identificar este tipo de patologías y a mejorar el desarrollo de estos medicamentos específicos, aún queda mucho por hacer en aras de combatir las causas y consecuencias que supone padecer una enfermedad rara y ultrarrara, tanto para el propio paciente como para sus familiares y entorno.

En AELMHU trabajamos cada día, desde hace más de una década, por eso. Y, gracias a la participación de los miembros que forman parte de la Asociación, esperamos poder seguir ayudando a los pacientes, haciendo todo lo que esté en nuestra mano y contando con la colaboración de todos los actores implicados (profesionales sanitarios, administraciones públicas, gobiernos, asociaciones de pacientes y agentes sociales).

Nuestro compromiso para impulsar el conocimiento de las enfermedades raras y el reconocimiento del valor terapéutico y social de los medicamentos huérfanos es nuestra razón de ser y, por ello, continuaremos apostado por la investigación y las terapias innovadoras que mejoren la calidad de vida de los pacientes y para que exista equidad en cuanto a su acceso.

¿Qué ha aportado la Revista EL MÉDICO al panorama sanitario?

A lo largo de estos cuarenta años, la Revista EL MÉDICO se ha convertido en uno de los buques insignia de la actualidad sanitaria. Su edición impresa cuenta con artículos cuidados y elaborados, y es un gran ejemplo de publicación periódica sobre la salud.

Además, la revista también supo adaptarse al desarrollo y avance de las nuevas tecnologías y el entorno digital. Así, EL MÉDICO dispone de una página web (EL MÉDICO INTERACTIVO) donde los usuarios pueden mantenerse informados de las noticias y consultar las novedades relacionadas con el sistema sanitario, el sector farmacéutico o el ámbito de la investigación. Y, todo ello, sin dejar a un lado el importante papel que juegan las redes sociales como herramienta de comunicación científica, inmediata y accesible. De hecho, un buen ejemplo es su perfil de Twitter que cuenta con más de once mil seguidores.

Felicitación a la Revista EL MÉDICO

En nombre de AELMHU, quisiera aprovechar la ocasión para felicitar a la revista con motivo de la celebración de su cuarenta aniversario. Cuatro décadas de trabajo incansable en las que este medio, que forma parte del Grupo Saned, ha llevado a cabo una magnífica labor de divulgación e información sobre el sector sanitario.

Sin duda, EL MÉDICO es uno de los referentes en el ámbito de la salud y sus contenidos, incluidos los audiovisuales y multimedia, ayudan y contribuyen a reconocer el trabajo que desempeñan los profesionales sanitarios, las Administraciones públicas, las sociedades científicas o las asociaciones de pacientes.

Y, por supuesto, con el mejor aval posible: el de los lectores, que han mostrado su respaldo a la revista durante todo este tiempo. ¡Felicidades y a por el 50 aniversario!