La Comisión Europea ha autorizado ravulizumab para el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) con hemólisis y síntomas clínicos indicativos de una alta actividad de la enfermedad, y también para adultos clínicamente estables, tras haber sido tratados con ‘Soliris’ (eculizumab) durante al menos los últimos seis meses. Ravulizumab, registrado por Alexion Pharmaceuticals con el nombre de ‘Ultomiris’, es el primer y único inhibidor de la proteína C5 del complemento de acción prolongada, administrado una vez cada ocho semanas.

Emilio Ojeda, del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Puerta de Hierro de Madrid, ha comentado que más de una década después de la autorización de ‘Soliris’, ravulizumab supone un importante avance en el tratamiento de la HPN. “Los pacientes con HPN pueden llevar una vida más libre con un número sustancialmente menor de infusiones anuales sin comprometer la eficacia ni la seguridad. Esto se ha visto confirmado con contundencia en el mayor programa de fase 3 sobre la HPN jamás realizado hasta la fecha”.

Por su lado, Ana Villegas y Ataúlfo González, responsables del estudio con ravulizumab, han explicado que el ensayo clínico ha demostrado la eficacia de este anticuerpo monoclonal antiC5 en el tratamiento de los pacientes con HPN en su administración cada ocho semanas frente a eculizumab cada dos semanas. La compañía farmacéutica ha informado de que “los pacientes mostraron una alta satisfacción con el tratamiento, con una notable disminución del número de infusiones, así como la supresión constante de la hemólisis a lo largo de las ocho semanas”.

Precisamente Leticia Beleta, directora general de Alexion para España y Portugal, ha destacado el compromiso de la compañía farmacéutica “con la mejora de la vida de los pacientes que sufren enfermedades raras, como la HPN”. “Queremos ayudarles a controlar los síntomas y a llevar una vida plena”, ha añadido.

La autorización de la Comisión Europea se basa en los resultados de dos estudios de fase III, recientemente publicados en la revista ‘Blood’, que representan el mayor programa de fase 3 jamás realizado para la HPN. En estos estudios, en los que han participado 440 pacientes que no habían recibido nunca tratamiento con inhibidores del complemento o que seguían un tratamiento estable con eculizumab, la eficacia de ‘Ultomiris’ administrado cada ocho semanas no ha sido inferior a la de eculizumab administrado cada dos semanas según los 11 criterios de valoración principales y secundarios.

Otros datos mostraron que ‘Ultomiris’ proporcionó la inhibición inmediata y completa del C5, que se mantuvo durante ocho semanas entre administraciones y eliminó las hemólisis intercurrentes asociadas con la inhibición incompleta de C515. El programa de desarrollo clínico completo de ravulizumab en la HPN supone hasta la fecha una experiencia de más de 800 años paciente.