El tratamiento con el fármaco erdafitinib, un inhibidor de la FGFR, es efectivo para el cáncer del tracto urinario avanzado con alteración en los genes FGFR 2 o 3. Así lo indican las conclusiones de un estudio internacional publicado en el New England Journal of Medicine, dirigido por la Universidad de Texas, MD Anderson Cancer Center de Estados Unidos, en el que ha trabajado Jesús García-Donas, jefe de la Unidad de Tumores Ginecológicos y Genitourinarios del Centro Integral Oncológico Clara Campal HM CIOCC.

En el estudio de fase II han participado 210 pacientes seleccionados de entre más de 2.200 candidatos en 14 países, con una duración de 3 años. Los autores han confirmado que el medicamento es efectivo en el 40 por ciento de los pacientes al bloquear la proteína FGFR.

Después de hacer el estudio genético de los pacientes candidatos a ser incluidos en el ensayo clínico, el trabajo se inició con una primera etapa de búsqueda de la dosis correcta y determinación de la posología adecuada del fármaco. A continuación, se completó una segunda fase para establecer su eficacia y seguridad.

Reducción del tumor

El 77 por ciento de los casos en el que el tumor avanzado de uréter o vejiga presentaba una mutación del gen FGFR 2 o 3 experimentó una disminución del tamaño de las metástasis y hasta el 40 por ciento alcanzó una reducción significativa, según los criterios de evaluación RECIST.

También la terapia oral dirigida consiguió un 59 por ciento de respuesta en pacientes en los que la inmunoterapia había fallado previamente. Por tanto, los expertos consideran que podría ser una opción viable para estos casos que necesitan tratamientos alternativos. Arlene Siefker-Radtke, investigadora principal del estudio, ha indicado que “los pacientes han estado desesperadamente necesitados de estrategias alternativas, especialmente cuando un gran número no puede tolerar los estándares actuales de atención”. “Estamos muy satisfechos de ver una tasa de respuesta del 40 por ciento en los pacientes tratados en este ensayo clínico. No solo funcionó bien en pacientes con metástasis en los ganglios linfáticos, sino también en pacientes con un volumen alto y una enfermedad muy agresiva”, ha resaltado.

Primera terapia dirigida aprobada por la FDA

Los resultados del ensayo, en el que han participado 99 pacientes con cáncer urotelial metastásico o no resecable quirúrgicamente y alteraciones verificadas en el gen FGFR3, llevaron a la aprobación de erdafitinib en abril por la Agencia Americana del Medicamento (FDA), lo que la convirtió en la primera terapia dirigida aprobada para tratar pacientes con cáncer avanzado de vejiga.

Actualmente se está realizando un ensayo de fase III para analizar la eficacia de erdafitinib en relación con la quimioterapia o el inhibidor de bloqueo del punto de control pembrolizumab en pacientes con cáncer urotelial metastásico y mutaciones FGFR3.