Revolade, el primer fármaco oral que aumenta la producción de plaquetas en pacientes con una enfermedad poco frecuente, la Púrpura Trombocitopénica Primaria Inmune (PTI), ha supuesto una gran ventaja durante este año para muchos pacientes que padecen esta enfermedad. La PTI es una enfermedad autoinmune adquirida que, debido a la destrucción de plaquetas que ocasiona, produce un gran impacto sobre la calidad de vida de los pacientes, que pueden padecer sangrados frecuentes y ven limitada su actividad normal.

Revolade (eltrombopag) de GlaxoSmithKline (GSK) ha supuesto una mejora importante en la calidad de vida de estos pacientes; obteniendo buenas tasas de respuesta, reduciendo el sangrado y con la ventaja de su administración oral.

La doctora Cristina Pascual, hematóloga del Hospital Gregorio Marañón de Madrid, señala que “las dos principales ventajas de este tratamiento para los pacientes son la escasez de efectos secundarios que produce y la facilidad y comodidad del tratamiento. Su calidad de vida ha mejorado mucho, ya que el fármaco no tiene efectos secundarios importantes y, al alcanzar los pacientes la estabilidad en cuanto a la cifra de plaquetas, pueden acudir a consulta cada cuatro ó seis semanas”.

El nuevo fármaco presenta diferencias importantes con la amplia mayoría de los tratamientos utilizados hasta la actualidad. Mientras que otros fármacos requieren administración parenteral y un ajuste de dosis dependiente del peso, eltrombopag se administra oralmente y el ajuste de dosis se realiza de una manera cómoda, al existir tan sólo tres dosis posibles.

Este medicamento tiene una alta eficacia; con él, el recuento de plaquetas alcanzó cifras superiores a 50000/µl en el 70 por ciento o más de pacientes con PTI crónica que no habían respondido a tratamientos previos. Su perfil de seguridad es también adecuado, como lo demuestran los ensayos clínicos específicamente realizados para estudiar la seguridad a largo plazo.

La Púrpura Trombocitopénica Inmune

La PTI afecta a alrededor de cien personas por millón de habitantes y año en sus formas más graves. Según la doctora Pascual, “aproximadamente el 50 por ciento de los nuevos casos que se dan cada año son niños. En los adultos, la incidencia es mayor en mujeres que en hombres y aumenta con la edad”.

La experta añade que “investigar en enfermedades raras es muy importante, ya que por su baja prevalencia son poco rentables económicamente para la industria farmacéutica”.

En algunos de los pacientes que sufren esta enfermedad, la trombopenia es sintomática con sangrado grave y/o deviene en un proceso crónico, algo especialmente frecuente en los sujetos de más edad.

A diferencia del curso de la enfermedad en niños, la PTI en adultos tiene típicamente un inicio insidioso y un curso crónico; aunque el devenir de la enfermedad es imprevisible, es poco frecuente que sea fatal, si es manejada apropiadamente.