Tras la publicación de los resultados del ensayo de fase 3 ADMIRAL, en el que se estudió gilteritinib frente a quimioterapia de rescate en pacientes con leucemia mieloide aguda FLT3mut+ en recaída o refractaria, Astellas Pharma ha anunciado su aprobación por parte de la Comisión Europea.  En concreto, gilteritinib tiene el potencial de mejorar los resultados del tratamiento en pacientes con leucemia mieloide aguda FTL3mult+ con las dos formas más frecuentes de esta mutación—duplicación interna en tándem de FLT3 y mutación del dominio de la tirosina cinasa de FLT3.

En palabras de Giovanni Martinelli, del Instituto de Hematología, Universidad S.Orsola-Malpighi de Bolonia, Italia, investigador del ensayo ADMIRAL, gilteritinib es una opción de tratamiento nueva y clínicamente significativa que aporta un avance bienvenido para los pacientes y los profesionales sanitarios de toda la Unión Europea”.

Gilteritinib ha sido designado medicamento huérfano, por lo que se sometió a evaluación acelerada de la Agencia Europea de Medicamentos este mismo año. De esta forma, la autorización de comercialización de la CE para gilteritinib en la leucemia mieloide aguda FLT3mut+ en recaída o refractaria es aplicable a los países miembros de la Unión Europea y es también válida en Islandia, Noruega y Liechtenstein.

Una mutación de mal pronóstico

Gilteritinib es un tratamiento oral que se administra una vez al día. Según los datos del estudio ADMIRAL, la mediana de supervivencia global en los pacientes que recibieron gilteritinib fue de 9,3 meses, en comparación con 5,6 meses en los pacientes que recibieron quimioterapia de rescate. Asimismo, las tasas de supervivencia a un año fueron del 37 por ciento en los pacientes que recibieron gilteritinib, en comparación con el 17 por ciento en los pacientes que recibieron quimioterapia de rescate.

Cabe recordar que la leucemia mieloide aguda es un cáncer poco frecuente y los pacientes con una mutación de FLT3 tienen un pronóstico especialmente malo, con una mediana de supervivencia de menos de seis meses después del tratamiento con quimioterapia de rescate.