La Agencia Americana del Medicamento (FDA) ha aprobado selpercatinib, la primera terapia indicada específicamente para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) metastásico con fusión del oncogén reorganizado durante la transfección (RET); para el tratamiento de pacientes adultos y pacientes pediátricos a partir de 12 años con cáncer medular de tiroides (CMT) avanzado o metastásico con mutación en RET que requieren terapia sistémica; para el tratamiento de pacientes con cáncer de tiroides avanzado o metastásico con fusión del gen RET que requieren terapia sistémica y son refractarios a la terapia con yodo radiactivo (si el yodo radiactivo está indicado).

“Las alteraciones en RET ocurren en la mayoría de los cánceres medulares de tiroides y en un porcentaje significativo de otros cánceres de tiroides. Para los pacientes que viven con estos tumores, la aprobación de selpercatinib significa que ahora disponen de una opción terapéutica que inhibe RET de forma potente y selectiva”, ha explicado Lori J. Wirth, director médico de tumores de cabeza y cuello del Hospital General de Massachusetts. “Gracias al uso de pruebas de detección de biomarcadores, los pacientes con tumores metastásicos tienen cada vez más oportunidades de recibir un tratamiento a medida según la naturaleza genómica específica de su tumor”, ha destacado por su parte Andrea Ferris, presidente y director general de LUNGevity.

Selpercatinib fue evaluado en el ensayo clínico LIBRETTO-001, en fase 1/2, de brazo único y multicéntrico. Con 702 pacientes, es el ensayo de mayor tamaño realizado en pacientes con tumores con mutación en RET. El ensayo reclutó tanto a pacientes que no habían recibido ningún tratamiento previo, como a pacientes que ya habían sido tratados con varias terapias previas.

Los participantes contaban con una amplia variedad de tumores sólidos avanzados: CPNM con fusión en el gen RET, CMT con mutación en RET, cáncer de tiroides con fusión en el gen RET y otros tumores sólidos con alteraciones en RET. Los resultados principales de eficacia medidos fueron la tasa de respuesta objetiva y la duración de la respuesta  y fueron evaluados por un comité de revisión independiente, ciego al tratamiento. Los objetivos secundarios preespecificados incluyeron la tasa de respuesta objetiva y duración de la respuesta en el sistema nervioso central.

La ficha técnica de selpercatinib contiene advertencias y precauciones sobre hepatotoxicidad (evidencia de disfunción hepática), hipertensión, prolongación del intervalo QT, eventos hemorrágicos, hipersensibilidad, problemas de cicatrización de heridas y toxicidad embriofetal.