GenSight Biologics ha informado de que, después de 5 años de seguimiento, los sujetos con neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL) tratados con GS010, continuaron experimentando una mejora significativa de la visión. Todo ello, como resultado de una inyección única del tratamiento de terapia génica. En comparación con la tendencia en la visión observada entre los pacientes no tratados, los resultados difieren significativamente respecto a la evolución natural de la NOHL.

De esta forma, los resultados obtenidos de RESTORE (CLIN06)2, siguen mostrando que el tratamiento se tolera bien tras cinco años de seguimiento. Los resultados sobre eficacia y seguridad muestran evidencia sustancial de durabilidad. Además, son más extensos de lo que normalmente se presenta en un paquete de datos para una terapia génica.

RESTORE es un extenso ensayo clínico de seguimiento a largo plazo para el tratamiento de la NOHL. Esta es una enfermedad rara causada por una mutación del DNA mitocondrial y que provoca una pérdida de visión repentina. Para ello, se tuvieron en cuenta 62 sujetos que habían sido tratados 2 años antes con la terapia génica GS010. De los mismos, 55 completaron el estudio. Todos los sujetos se trataron con una única inyección intravítrea en un ojo y con una inyección simulada en el otro. Cabe recordar que este es el estudio de extensión a largo plazo. En el mismo, fueron incluidos todos los participantes en los ensayos pivotales en fase III RESCUE3 y REVERSE4.

Resultados de GS010

Desde GenSight Biologics informan que los participantes se inscribieron en el estudio RESTORE dos años después de la administración de una única inyección intravítrea. Es decir, tras haber experimentado mejoras clínicamente significativas en relación con el punto más bajo (nadir) de su mejor agudeza visual corregida (MAVC). Esto es +18,8 letras ETDRS en los ojos tratados con GS010 y +17,3 letras ETDRS en los ojos tratados con simulación.

De esta forma, la mejora bilateral desde el nadir se mantuvo cinco años después del tratamiento con GS010. Incluso, logrando una mejora media contra el nadir de +22,0 letras equivalentes. Por su parte, los ojos que recibieron el tratamiento simulado mostraron una mejora media de +19,5 letras equivalentes, manteniendo el efecto contralateral del tratamiento ya demostrado en el estudio Rescue y Reverse.

El impacto de dichos resultados en los pacientes se demuestra mediante aumentos en las autoevaluaciones en las puntuaciones de calidad de vida en el año cinco, en comparación con el valor inicial. Además, la calidad de vida general media aumentó en una magnitud clínicamente significativa en relación con el valor inicial.