Un nuevo tratamiento oral de dosis única para la enfermedad del sueño es tan eficaz como los tratamientos actuales y podría ser un factor clave para eliminar la transmisión de la enfermedad para 2030, según sugiere un nuevo estudio publicado en ‘The Lancet Infectious Diseases’.

La enfermedad del sueño, o tripanosomiasis africana humana (TAH), es una enfermedad tropical desatendida, que puede ser mortal si no se trata. La forma de tripanosomiasis humana africana gambiense (TAH-g) se encuentra en todos los países de África occidental y central, con la mayoría de los casos en la República Democrática del Congo.

Evolución del tratamiento

Hasta 2019, el tratamiento para los pacientes en la primera fase de la enfermedad consistía en una inyección diaria durante siete o más días y, para los pacientes en la última fase de la enfermedad, en un goteo intravenoso durante siete días, que requiere hospitalización. Los pacientes también debían someterse a una punción lumbar, en la que se recoge líquido de la columna vertebral, para diagnosticar el estadio de la enfermedad del sueño y determinar el tratamiento más adecuado. En 2019 se introdujo el fexinidazol, un fármaco oral de 10 días desarrollado por la iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi) como tratamiento de primera línea para ambas etapas de la enfermedad, pero su administración sigue requiriendo personal especializado y, a menudo, hospitalización.

El nuevo estudio prospectivo analiza la eficacia de una dosis oral de acoziborole, un fármaco desarrollado conjuntamente por DNDi y Sanofi, para tratar la TAHg.

Epidemiología de la enfermedad del sueño

"La enfermedad del sueño amenaza a millones de personas en el África subsahariana. Muchas de las personas en riesgo viven en zonas rurales remotas donde hay poco acceso a servicios sanitarios adecuados, y donde el acoziborole tiene el potencial de revolucionar el tratamiento de la enfermedad del sueño. Se administra en una sola dosis y es eficaz en todas las fases de la enfermedad, con lo que se eliminan las numerosas barreras que existen actualmente para las personas más vulnerables a la enfermedad, como los tratamientos invasivos y las largas distancias de viaje hasta un hospital o clínica, y se abre la puerta a enfoques de detección y tratamiento en las aldeas", afirma el doctor Antoine Tarral, Jefe del Programa Clínico de Tripanosomiasis Africana Humana en DNDi, y autor principal del estudio.

Durante el estudio, en el que se reclutaron pacientes de 10 hospitales de la República Democrática del Congo y Guinea, se administró una única dosis oral de 960 mg de acoziborole a 208 pacientes; 167 diagnosticados de TAH en fase tardía y 41 de TAH-G en fase inicial o intermedia. Se realizó un seguimiento de los pacientes durante 18 meses para comprobar si el tratamiento tenía éxito.

Tratamiento con acoziborole

Los investigadores descubrieron que, 18 meses después del tratamiento, el 95% (159/167) de los pacientes con TAH-g en fase tardía tratados con acoziborole estaban curados (no había tripanosomas, los parásitos microscópicos que causan la TAH-g, en los fluidos corporales). En los pacientes en fase inicial e intermedia, el 100% (41/41) fueron tratados con éxito. Un análisis de los resultados reveló que eran similares a la tasa de éxito del anterior tratamiento de la TAH, la terapia combinada de nifurtimox y eflornitina (NECT), del 94%.

La proporción de efectos secundarios relacionados con el tratamiento fue baja y todos los eventos fueron leves o moderados. En este estudio no se identificaron señales de seguridad significativas relacionadas con el fármaco.

"La Organización Mundial de la Salud ha fijado como objetivo la eliminación de la TAH-g para 2030, interrumpiendo la transmisión de la enfermedad. Aunque los casos están disminuyendo en toda África, esto será un reto y creemos que el uso de acoziborole podría ser una herramienta crucial en el futuro en los esfuerzos para alcanzar nuestro objetivo común de eliminación", señala el doctor Victor Kande Betu Kumeso, investigador principal del ensayo y ex asesor experto en enfermedades tropicales desatendidas del Ministerio de Salud, Kinshasa, República Democrática del Congo.