Los científicos han desarrollado un método altamente eficiente para usar la técnica de edición de genes a tejidos y órganos específicos, que ha demostrado en ensayos con modelos experimentales que reduce el colesterol durante más de 3 meses, y probablemente más, con una única inyección, según publican en la revista ‘Proceedings of the National Academy of Sciences’.

La tecnología de edición del genoma CRISPR ha surgido como una nueva herramienta poderosa que puede cambiar la forma en que tratamos las enfermedades. Sin embargo, el desafío al alterar la genética de las células es cómo hacerlo de manera segura, efectiva y específicamente dirigida al gen, tejido y órgano que necesita tratamiento.

Los científicos de la Universidad de Tufts y el Instituto Broad de Harvard y el MIT, en Estados Unidos, han desarrollado nanopartículas únicas compuestas por lípidos (moléculas de grasa) que pueden empaquetar y entregar maquinaria de edición de genes específicamente al hígado.

Nanopartículas de lípidos para administrar eficientemente la maquinaria CRISPR

En el estudio han demostrado que pueden usar las nanopartículas de lípidos (LNP) para administrar eficientemente la maquinaria CRISPR en el hígado de los ratones, lo que resulta en una edición específica del genoma y la reducción de los niveles de colesterol en sangre hasta en un 57%, una reducción que puede durar al menos varios meses con una sola inyección.

El gen en el que los investigadores se centraron codifica la enzima 3 similar a la angiopoyetina (Angptl3). Esa enzima reduce la actividad de otras enzimas, las lipasas, que ayudan a descomponer el colesterol.

Si los investigadores pueden eliminar el gen Angptl3, pueden dejar que las lipasas hagan su trabajo y reducir los niveles de colesterol en la sangre. Resulta que algunas personas afortunadas tienen una mutación natural en su gen Angptl3, que conduce a niveles consistentemente bajos de triglicéridos y colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL), en su torrente sanguíneo sin ningún inconveniente clínico conocido.

El equipo de investigadores pudo hacer precisamente eso en modelos de ratón. Después de una única inyección de nanopartículas lipídicas empaquetadas con ARNm que codifica CRISPR-Cas9 y un ARN de guía única dirigido a Angptl3, observaron una profunda reducción en el colesterol LDL hasta en un 57% y los niveles de triglicéridos en aproximadamente un 29%, los cuales permanecieron en esos niveles reducidos durante al menos 100 días.

“Prevemos que, con esta plataforma de PNL en la mano, ahora podríamos hacer de CRISPR un enfoque práctico y seguro para tratar un amplio espectro de enfermedades o trastornos hepáticos”, señalan los investigadores.