Investigadores del Cima y de la Facultad de Medicina de la Universidad de Navarra han identificado un compuesto que previene la muerte neuronal en modelos experimentales de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). En concreto, a través de una aproximación farmacológica, se ha descubierto que la modulación de la UPR mediante un compuesto, ISRIB, mejora significativamente la supervivencia neuronal en un modelo que recapitula la toxicidad del ELA. Este descubrimiento podría impulsar el desarrollo de terapias para la ELA.

No obstante, los tratamientos disponibles no frenan de manera efectiva la muerte de las motoneuronas ni el progreso de la ELA. Por lo tanto, para desarrollar terapias para la ELA eficaces, es urgente conocer los mecanismos que determinan la supervivencia de las motoneuronas.

“En la actualidad, nuestra investigación se centra en el desarrollo de experimentos preclínicos donde se evalúa la capacidad de ISRIB (o compuestos con propiedades semejantes) para detener o retrasar el progreso de la patología en modelos animales de ELA. Otra línea de trabajo trata de comprender con más profundidad cómo protege ISRIB a las motoneuronas”, explican los investigadores de Cima. Actualmente, estudian si todos estos descubrimientos podrían suponer una alternativa génica en las terapias para la ELA. Todo ello con el objetivo final de mejorar la calidad de vida de los pacientes.

Investigaciones previas sobre terapias para la ELA

“Investigaciones previas han demostrado que determinadas situaciones de estrés causan la muerte de las motoneuronas. Así, se sabe, que un mecanismo de respuesta al estrés, conocido como la respuesta al malplegamiento de proteínas (o UPR, por sus siglas en inglés) es clave en la supervivencia neuronal en esta enfermedad. En concreto, la UPR promueve diversas acciones que pueden ayudar a la neurona a sobrevivir o a morir”, explicaba Tomás Aragón, investigador del Programa de Terapia Génica del Cima y codirector del trabajo.

El domingo 21 de junio se celebra el Día Internacional de la ELA. Esta enfermedad neurodegenerativa, actualmente sin cura, afecta en Europa a entre 3-5 personas por cada 100.000 habitantes.