El Documento de recomendaciones para la articulación de la participación de pacientes pediátricos en el proceso de la I+D de medicamentos ha sido presentado este jueves en el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona.

Se trata de una guía para investigadores, Administración sanitaria, compañías farmacéuticas y pacientes y sus familias que pueda contribuir a asegurar que el proceso de investigación de nuevos medicamentos pediátricos esté centrado en este perfil de pacientes y sustentado en la estrecha relación con ellos.

La guía es el resultado de un grupo de trabajo organizado por Farmaindustria en el que han participado representantes del Hospital de Sant Joan de Déu de Barcelona (grupo Kids Barcelona y un grupo de padres), la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (RECLIP) y la Asociación Española de Pediatría (AEP). Asimismo, ha sido validada por más de 60 organizaciones de pacientes, sociedades científicas, centros hospitalarios y compañías farmacéuticas y cuenta con el visto bueno de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

El punto de partida de este trabajo han sido los pilares estratégicos definidos en una guía dirigida a la participación del paciente adulto, también coordinada por Farmaindustria y realizada con la colaboración de organizaciones de pacientes y compañías farmacéuticas, que se presentó en mayo de 2020.

Documento único

Esta base ha permitido elaborar “un documento único en el contexto europeo que tiene como objetivo ofrecer unas recomendaciones compartidas por los diferentes agentes que aseguren un proceso de I+D de la industria farmacéutica centrado en el paciente pediátrico”, ha explicado Begonya Nafría, coordinadora del Área de Participación de Pacientes en Investigación del Hospital Sant Joan de Déu.

“La guía que hoy presentamos reconoce el derecho de los menores a tener voz activa en las diferentes fases de un ensayo clínico, y ofrece recomendaciones para que los diferentes agentes implicados puedan incorporar la perspectiva del paciente y de su familia. En el Hospital Sant Joan de Déu llevamos más de 7 años promoviendo la investigación centrada en el paciente. Se puede involucrar al paciente pediátrico en un ensayo, solo es cuestión de hacerlo posible”, señala la experta.

Escuchar a los pacientes

“Los pacientes son la razón de ser de la industria farmacéutica -ha declarado Javier Urzay, subdirector general de Farmaindustria-. Nuestro objetivo es investigar y desarrollar nuevos medicamentos que ayuden a combatir las enfermedades. Son ellos, y los profesionales sanitarios que los atienden, los que mejor saben las necesidades que tienen al afrontar su enfermedad y cómo responden los tratamientos ya existentes, por eso debemos escuchar a los pacientes para saber lo que realmente necesitan y tratar de responder a sus demandas”.

Federico Martinón, jefe de Servicio de Pediatría del Hospital Clínico Universitario de Santiago y coordinador de RECLIP, entiende que “iniciativas como esta guía promueven la investigación de calidad y adaptada a las necesidades específicas del niño, sin perder el objetivo fundamental de priorizar la investigación en la edad pediátrica, porque necesitamos tener más y mejores medicamentos, y antes o al mismo tiempo que en los adultos”.

“En estos últimos años, vamos hacia un cambio de modelo donde el paciente con enfermedad crónica y la terapia dirigida han adquirido gran relevancia. Por ello, la necesidad de un mayor conocimiento en el manejo de fármacos innovadores ha hecho imprescindible la puesta en marcha de ensayos clínicos pediátricos en primera línea, incluso -dependiendo de cada situación- por delante de los adultos”, ha reflexionado Inmaculada Calvo, jefa de la Unidad de Reumatología Pediátrica del Hospital Universitario La Fe (Valencia) y representante de la Asociación Española de Pediatría (AEP).

Documento por y para los pacientes pediátricos

Un elemento clave de esta guía es que su contenido ha sido diseñado con pacientes pediátricos, padres y asociaciones de pacientes, por lo que el acto de presentación también ha contado con la participación de Manuel Corchado, padre de paciente pediátrico y miembro de la Fundación Atrofia Muscular Espinal España (Fundame), y Nora Navarro, paciente pediátrico.