Llega a España Zilbrysq® (zilucoplán), nueva opción terapéutica de
UCB dirigida a pacientes con miastenia gravis generalizada en adultos. El
Ministerio de Sanidad ha aprobado su uso y comercialización. Desarrollado por UCB, esta opción terapéutica está indicada en el abordaje de un tipo de miastenia gravis. Se trata una enfermedad autoinmune rara que en España afecta a más de 15.000 personas.
El tratamiento está
disponible en Nomenclátor desde este mes de septiembre. Y se dirige a pacientes adultos de miastenia gravis generalizada con anticuerpos positivos contra el receptor de acetilcolina (AChR). Es la forma más frecuente de miastenia gravis. Así, zilucoplán se convierte en el primer inhibidor selectivo de complemento C5 que se administra por vía subcutánea una vez al día para esta población de pacientes.
La presentación del nuevo tratamiento ha contado con las intervenciones del Dr. Gerardo Gutiérrez, neurólogo en la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Hospital Universitario Infanta Sofía de Madrid. También de la Dra. Elena Cortés, investigadora del grupo de Enfermedades Neuromusculares del IR Sant Pau e investigadora en el estudio clínico de zilucoplán RAISE-RAISE XT. El Dr. Jesús Porta, presidente de la Sociedad Española de Neurología (SEN) y neurólogo en el Servicio de Neurología en el Hospital Clínico San Carlos de Madrid estuvo presente también. Y Raquel Pardo, presidenta de la Asociación de Miastenia España (AMES).
Estudio RAISE
La decisión del Ministerio ha estado respaldada por los resultados positivos del ensayo de fase III RAISE. Se trata de un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que
contó con la participación de 174 pacientes con miastenia gravis generalizada con anticuerpos AChR positivos.
Por un lado, el estudio cumplió el objetivo principal del cambio desde el periodo inicial hasta la semana 12 en la puntuación de actividades de la vida diaria con miastenia gravis (MG-ADL). Entre los criterios secundarios, también se logró el cambio en las puntuaciones de la escala de miastenia gravis cuantitativa (QMG). También en la escala de calidad de vida en miastenia gravis (MG-QoL 15r) o la proporción de pacientes con una expresión mínima de los síntomas, entre otros. El estudio también mostró que los pacientes tratados con zilucoplán
mejoraron en ámbitos de calidad de vida como la fatiga. Y la productividad laboral.
Abordaje integral
La miastenia gravis generalizada deriva en una
amplia variedad de síntomas como visión doble (diplopía), párpados caídos, dificultad para tragar, masticar y hablar. Así como debilidad potencialmente mortal de los músculos de la respiración. Todos ellos, fenómenos que impactan en la capacidad de los pacientes de llevar a cabo acciones diarias. Y que, en paralelo, dejan huella en su salud emocional y psicológica.
Para una mayor calidad de vida los expertos abogan por un abordaje integral: desde el impacto físico de la patología hasta el que puede tener sobre la psicología y la vida social y laboral del paciente. En este sentido, el
Dr.
Jesús Porta, presidente de la Sociedad Española de Neurología (SEN) y neurólogo en el Servicio de Neurología en el
Hospital Clínico San Carlos de Madrid, ha apuntado que es fundamental la fase del diagnóstico. “La amplia variedad de síntomas de la miastenia gravis se manifiestan de manera única en cada paciente. Por esta razón, a menudo la detección se retrasa, algo que impacta sobre la progresión de la enfermedad. Frente a ello, resulta clave el diagnóstico diferencial”.
